α1-抗胰蛋白酶缺乏症
α1-抗胰蛋白酶缺乏症是一种由SERPINA1基因突变引起的常染色体共显性遗传病，导致肝脏合成和分泌的α1-抗胰蛋白酶结构异常或水平降低，使中性粒细胞弹性蛋白酶活性失调。该病主要累及肺和肝脏：肺部表现为早发性、进行性全小叶型肺气肿，常伴有慢性支气管炎和支气管扩张；肝脏则可出现新生儿肝炎、慢性肝病、肝纤维化甚至肝硬化和肝细胞癌，部分患者伴发血管炎和脂膜炎。诊断依赖血清α1-抗胰蛋白酶水平测定、表型分析及基因检测。治疗策略包括戒烟、支气管扩张剂、肺康复，严重肺气肿可行肺减容术或肺移植，肝病进展者考虑肝移植，并可使用α1-抗胰蛋白酶替代疗法延缓肺功能恶化。
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α1-抗胰蛋白酶缺乏症数据集
主题标签：呼吸道疾病、α1-抗胰蛋白酶缺乏症。本站分类：呼吸道疾病/α1-抗胰蛋白酶缺乏症。本数据集为呼吸道疾病领域公开数据集，主题涵盖呼吸道疾病。
RNA结构介导的α1-抗胰蛋白酶缺乏症转录后模型
该数据集来自 NCBI GEO（GSE81525），围绕 SERPINA1 基因的六个转录本，采用 SHAPE-MaP 技术获取 RNA 二级结构图谱
研究组特征及各诊断组数据细分
该数据集来自 plos.figshare.com，主题为 α1-抗胰蛋白酶缺乏症相关的呼吸道疾病研究，包含研究组特征及各诊断组的数据细分
《α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）经济成本》书籍参考文献补充
AATD经济成本书籍的参考文献集合，包含所有引用文献。
《α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）财务成本》书籍补充参考文献
提供关于α-1抗胰蛋白酶缺乏症财务成本书籍的参考文献列表，模态为文本。
导致α1-抗胰蛋白酶缺乏症的SERPINA1基因新变异特征分析
主题标签：呼吸道疾病、α1-抗胰蛋白酶缺乏症、SERPINA1、基因变异、蛋白质组学。本站分类：呼吸道疾病/α1-抗胰蛋白酶缺乏症
OctaAlpha1与Glassia®治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症的对比研究
研究为随机试验，旨在比较每周静脉注射 OctaAlpha1 与已上市制剂 Glassia® 在稳态血清谷浓度方面的非劣效性，受试者为具有肺气肿临床证据的 α1-抗胰蛋白酶缺乏症个体
Alpha-1 改良工艺（MP）在 α1-抗胰蛋白酶缺乏症受试者中的安全性与耐受性
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为 Alpha-1 改良工艺（Alpha-1 MP）在成人 α1-抗胰蛋白酶缺乏症受试者中的安全性与耐受性研究（STAMP）
评估液体α1-蛋白酶抑制剂（人）治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症安全性与PK的研究
Grifols Therapeutics Inc. 开展了一项多中心、随机、双盲、交叉研究，评估液体 Alpha₁-PI 与已获批产品 Prolastin-C 相比，在 AATD 受试者中的安全性、免疫原性和药代动力学（PK）
Alpha-1 MP与Prolastin在α1-抗胰蛋白酶缺乏成人中的药代动力学、安全性与耐受性比较
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦α1-抗胰蛋白酶缺乏症成人患者，比较Alpha-1 MP与Prolastin的药代动力学、安全性和耐受性
Kamada-alpha-1-antitrypsin (AAT) 吸入用 II 期安全性与有效性研究
研究为 II 期临床试验，评估不同剂量的 Kamada-AAT for Inhalation 对上皮衬液（ELF）和血清中 alpha 1-proteinase inhibitor 及其他分析物水平的影响，并评估治疗在 AAT 缺乏受试者中的安全性
Alpha-1 Foundation 研究注册库
Alpha-1 Foundation Research Registry 是由 Alpha-1 Foundation 于 1997 年建立的研究注册库，位于南卡罗来纳医科大学（MUSC），旨在促进研究并推动 α1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1）改进疗法与治愈手段的开发
