α1-抗胰蛋白酶缺乏症
α1-抗胰蛋白酶缺乏症是一种由SERPINA1基因突变引起的常染色体共显性遗传病，导致肝脏合成和分泌的α1-抗胰蛋白酶结构异常或水平降低，使中性粒细胞弹性蛋白酶活性失调。该病主要累及肺和肝脏：肺部表现为早发性、进行性全小叶型肺气肿，常伴有慢性支气管炎和支气管扩张；肝脏则可出现新生儿肝炎、慢性肝病、肝纤维化甚至肝硬化和肝细胞癌，部分患者伴发血管炎和脂膜炎。诊断依赖血清α1-抗胰蛋白酶水平测定、表型分析及基因检测。治疗策略包括戒烟、支气管扩张剂、肺康复，严重肺气肿可行肺减容术或肺移植，肝病进展者考虑肝移植，并可使用α1-抗胰蛋白酶替代疗法延缓肺功能恶化。
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Alpha-1 Foundation 研究注册库
Alpha-1 Foundation Research Registry 是由 Alpha-1 Foundation 于 1997 年建立的研究注册库，位于南卡罗来纳医科大学（MUSC），旨在促进研究并推动 α1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1）改进疗法与治愈手段的开发
雾化重组α1-抗胰蛋白酶在α1-抗胰蛋白酶缺乏症受试者中的安全性研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为雾化重组α1-抗胰蛋白酶（rAAT）在α1-抗胰蛋白酶缺乏症受试者中的安全性研究
Alpha-1 MP（人α1-蛋白酶抑制剂，改良工艺）在α1-抗胰蛋白酶缺乏症受试者中的安全性与药代动力学
研究为多中心、开放标签试验，评估每周静脉输注 60 mg/kg 试验药物的安全性与药代动力学，计划在日本约 5 家医疗机构开展，至少入组 3 名成人受试者
Aralast α1-蛋白酶抑制剂监测研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，为一项针对 Alpha1-antitrypsin Deficiency 的 Phase 4、开放标签、前瞻性美国监测研究，评估开始接受 ARALAST 治疗的 AAT 缺乏受试者的健康结局，包括患者相关结局中的健康相关生活质量与医疗资源利用，以及评
Alpha1-蛋白酶抑制剂（人）在日本α1-抗胰蛋白酶缺乏症受试者中的长期安全性研究（GTI1401-OLE）
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦日本α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）成人受试者，评估每周静脉输注60 mg/kg Alpha-1 MP的长期安全性
评估INBRX-101在α1-抗胰蛋白酶缺乏症成人中的安全性、PK和PD的1期研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）成人患者，收录一项开放标签、两部分、剂量递增的1期研究，评估INBRX-101（rhAAT-Fc）的安全性、药代动力学和药效学
评估WVE-006在野生型AAT表达健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学的1期研究（RestorAATion-1）
该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项针对α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的1期临床研究信息。研究名为RestorAATion-1，旨在评估WVE-006在野生型AAT表达健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学
SAR447537（INBRX-101）与血浆来源A1PI疗法在成人AATD肺气肿中的对比研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦成人α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关肺气肿。研究为2期、双盲、随机、活性对照、平行组设计，比较SAR447537（INBRX-101）与血浆来源α1-蛋白酶抑制剂（A1PI）增强疗法的药代动力学、药效学、免疫原性和安全性
VX-668 首次人体试验的 1 期研究
该数据集来源于 clinicaltrials.gov，收录一项针对 α1-抗胰蛋白酶缺乏症的 1 期首次人体临床试验信息，试验药物为 VX-668
ADVM-043 长期随访研究
研究为多中心、观察性设计，不给予 ADVM-043 研究产品，纳入曾参加 ADVANCE 研究（ADVM-043-01；NCT02168686）的受试者，进行为期 2 年的持续安全性监测
Alfalastin（人α1-抗胰蛋白酶）居家给药安全性研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为 Alfalastin（人α1-抗胰蛋白酶）居家给药的安全性研究，属于呼吸道疾病 / α1-抗胰蛋白酶缺乏症领域
ARC-AAT在健康志愿者和α1-抗胰蛋白酶缺乏症患者中的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，主题为ARC-AAT在健康志愿者和α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者中的临床研究
