亨廷顿病/舞蹈症
亨廷顿病是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，由HTT基因CAG三核苷酸重复扩增所致。临床核心表现为进行性运动障碍，以舞蹈样不自主运动为突出特征，常伴有肌张力障碍、随意运动协调障碍；同时出现认知功能衰退，执行功能、注意力及记忆力受损显著；精神行为异常如抑郁、易激惹、淡漠亦较常见。起病多在中年，病情持续进展，晚期出现吞咽困难、体重下降及完全失能。诊断依赖家族史、典型临床表现及基因检测。目前尚无根治手段，治疗以对症支持为主，包括多巴胺耗竭剂控制舞蹈症状、抗抑郁药及心理社会干预，疾病修饰疗法正处于积极研究阶段。该病是神经遗传病领域的重要研究模型，对理解三联体重复疾病及神经退行机制具有关键意义。
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评估PTC518治疗亨廷顿病安全性与疗效的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，为一项评估PTC518在亨廷顿病参与者中安全性与疗效的临床试验记录。研究按HD-ISS分期标准将参与者随机分配至Part A、B、D或E，并在各Part内以2:1比例随机接受PTC518（Part A和D为5 mg，Part B和E为10 mg）或匹
亨廷顿病预处理数据
该数据集为亨廷顿病预处理数据，来源于 Kaggle，由 Md Shahriar Rifat 于 2026 年发布。数据经过预处理，可用于亨廷顿病相关的分类建模与分析研究（来源 Kaggle，Apache 2.0 许可）
亨廷顿病数据集
该数据集来自 kaggle.com，提供与亨廷顿病（HD）相关的结构化数据。亨廷顿病是一种由 HTT 基因突变引起的进行性神经退行性疾病
SRP-1005在亨廷顿病患者中作用的首次人体研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项关于SRP-1005在亨廷顿病患者中作用的首次人体、多中心试验
ATN1基因突变单参与者个性化反义寡核苷酸治疗
数据涉及一项干预性研究，旨在评估针对单一DRPLA参与者的个性化反义寡核苷酸（ASO）治疗的安全性和有效性，该参与者因ATN1基因的杂合致病性CAG三核苷酸扩增而患病
Enroll-HD：全球亨廷顿病队列前瞻性登记研究
Enroll-HD 是一项全球性前瞻性登记研究，系统收集亨廷顿病患者的临床研究数据与生物样本。数据覆盖人口学、临床特征、家族史和遗传特征，对象包括显性 HD 患者、已知携带或面临 HD 突变风险的未发病个体，以及对照研究参与者
评估SAGE-718口服溶液在亨廷顿病患者中的安全性、耐受性和药代动力学研究 - Part B
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦亨廷顿病（Huntington Disease）患者，收录评估SAGE-718口服溶液安全性、耐受性和药代动力学的临床研究Part B部分信息
小鼠纹状体前体细胞Q7、Q111及氟哌啶醇处理Q111的转录组测序
该数据集来自 NCBI，包含小鼠纹状体前体细胞系的转录组测序数据，涵盖正常 Q7 细胞、亨廷顿病模型 Q111 细胞以及经氟哌啶醇处理的 Q111 细胞
HdhQ7、HdhQ111及氟哌啶醇处理HdhQ111小鼠纹状体前体细胞的转录组测序
该数据集来自 NCBI，包含小鼠纹状体前体细胞系的转录组测序数据，涉及正常细胞系 HdhQ7、亨廷顿病模型细胞系 HdhQ111，以及经氟哌啶醇处理的 HdhQ111 细胞
NCAR（对照）与R6/2小鼠表达mScarlet（对照）或Crym后的纹状体星形胶质细胞转录组
该数据集来自NCBI GEO，包含NCAR（对照）与R6/2小鼠在表达mScarlet（对照）或Crym后的纹状体星形胶质细胞转录组数据，采用高通量测序进行表达谱分析，共1个文件（GSE310059_series_matrix.txt.gz）
动物模型与对照的原始随机激光数据
R6/1小鼠（亨廷顿病动物模型）与对照组小鼠的随机激光光谱原始数据。主题标签：亨廷顿病、神经系统疾病、R6/1 小鼠、随机激光光谱、动物模型、对照组
NINDS 基于家系的亨廷顿病修饰基因全基因组测序
数据可用于寻找亨廷顿病的修饰基因，支持基于家系和病例对照的遗传关联分析（来源 ncbi.nlm.nih.gov）。dbGaP研究（病例-对照，亲子三联体）
