共济失调
共济失调是一种以运动协调障碍为核心的神经系统疾病，主要源于小脑、前庭系统或深感觉传导通路的结构或功能异常。患者典型表现为步基宽大、行走不稳、肢体辨距不良、意向性震颤、言语含糊及眼球震颤。发病机制涉及感觉整合与运动计划失调，遗传性因素如脊髓小脑性共济失调与多聚谷氨酰胺扩展突变密切相关，获得性病因则包括中毒、免疫损伤及血管病变。临床诊断依赖神经系统查体、影像学及基因检测，治疗以康复训练、对症支持及病因干预为主，严重影响患者生活自理能力，是神经退行性疾病领域的重点研究方向。
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DT-216P2在健康受试者中的单次递增剂量研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，记录了一项关于DT-216P2在正常健康受试者中单次递增剂量的临床研究
小脑共济失调患者步态中能量消耗、动态稳定性与疲劳的纵向监测
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦遗传性小脑共济失调患者，在步态过程中纵向监测能量消耗、动态稳定性与疲劳
DT-216P2 在 Friedreich 共济失调患者中的多次递增剂量研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为 DT-216P2 在 Friedreich 共济失调患者中开展的多次递增剂量研究，属于神经系统疾病 / 共济失调分类
Vatiquinone 治疗 Friedreich 共济失调患者的研究
研究主要评估 Vatiquinone 在 7 岁以下 FA 患者中的药代动力学（PK）和安全性。数据覆盖神经系统疾病中的共济失调方向，可用于了解该药物在低龄患者群体中的药代特征与安全表现，支持相关临床研究分析（来源 clinicaltrials.gov）
N-Acetyl-L-Leucine 治疗 Ataxia-Telangiectasia (A-T) 的关键性研究
源站描述显示这是一项多国、随机、安慰剂对照、双盲、交叉的 III 期研究，评估 IB1001 与安慰剂相比治疗 A-T 的安全性和有效性
评估 Vatiquinone 治疗 Friedreich 共济失调患者安全性与疗效的研究
研究对象为既往参加过 vatiquinone 研究的 FA 患者，属于持续可及性研究，旨在评估既往接受治疗者继续使用 vatiquinone 的持续安全性与疗效，计划研究时长为 3 年
成人脊髓小脑性共济失调（SCA）试验
研究分两阶段：随机化阶段 8 周，随后开放标签扩展阶段 336 周。随机化阶段受试者接受 Troriluzole 140 mg 或匹配安慰剂；同意进入开放标签扩展阶段者继续接受 Troriluzole 140 mg 达 336 周
PPC 的感觉运动与知觉功能
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦后顶叶皮层（PPC）的感觉运动与知觉功能，涉及健康志愿者与视性共济失调（Optic Ataxia）患者
Friedreich 共济失调与类固醇生成
FA 因 FXN 基因 GAA 重复扩增导致铁硫簇形成受损，进而引起线粒体功能障碍，影响 CYP11A1、CYP11B1、CYP11B2 等参与类固醇激素合成的酶
振动触觉平衡带改善步态效果研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为振动触觉平衡带对改善步态的效果研究，属于神经系统疾病 / 共济失调分类
评估 Vatiquinone 治疗 Friedreich 共济失调参与者疗效与安全性的研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为 Vatiquinone 治疗 Friedreich 共济失调的疗效与安全性研究，属于神经系统疾病/共济失调分类
EryDex 研究 IEDAT-04-2022 的开放标签扩展
内容涉及 EryDex（将地塞米松磷酸钠封装入自体红细胞）的开放标签扩展研究，面向完成 IEDAT-04-2022（NEAT）研究评估、无继续治疗安全性禁忌且提供知情同意的全部受试者，开放标签扩展治疗期为 12 个月，完成 Visit 14（安全性随访）即视为完成研究
