评估 Vatiquinone 治疗 Friedreich 共济失调参与者疗效与安全性的研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov,主题为 Vatiquinone 治疗 Friedreich 共济失调的疗效与安全性研究,属于神经系统疾病/共济失调分类

PTC TherapeuticsPTC Therapeutics
clinicaltrials
浏览 11
其他分类Friedreich Ataxia
A Study to Assess the Efficacy and Safety of Vatiquinone for the Treatment of Participants With Friedreich Ataxia

基本信息

模态
其他
任务类型
分类
创建/更新时间
2026-10-08

资源简介

评估 Vatiquinone 治疗 Friedreich 共济失调参与者疗效与安全性的研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov,主题为 Vatiquinone 治疗 Friedreich 共济失调的疗效与安全性研究,属于神经系统疾病/共济失调分类。源站描述显示,研究包含随机双盲安慰剂对照阶段,按基线 mFARS 评分、发病年龄和筛查年龄分层,随机分配接受 vatiquinone 或安慰剂;随后进入开放标签扩展阶段和安全随访。数据可用于了解该疾病的临床试验设计、分层因素、治疗分组与随访安排,支持神经系统疾病治疗研究相关的信息整理与分析(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:Friedreich 共济失调。在双盲、安慰剂对照阶段,参与者将按基线 mFARS 评分(<40 对 ≥40)、发病年龄(<14 对 ≥14)和筛查时年龄(≤21 岁或 >21 岁)进行分层,并使用交互式响应技术(IRT)随机分配接受 vatiquinone 或安慰剂。在完成随机、双盲、安慰剂对照阶段(72 周)后,参与者将进入开放标签扩展阶段(24 周),在此期间他们将接受开放标签的 vatiquinone 治疗,剂量与随机阶段所接受的剂量相同(对于进入扩展阶段且最初接受安慰剂的参与者,vatiquinone 的剂量将根据年龄和体重确定),随后进行安全性随访(大约在末次给药或终止访视后 30 天[±5 天],以较晚者为准)。

【主题与分类】

主题标签:Friedreich Ataxia。本站分类:神经系统疾病/共济失调。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT04577352

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:Friedreich共济失调。在双盲、安慰剂对照阶段,参与者将根据基线mFARS评分(<40 vs ≥40)、发病年龄(<14岁 vs ≥14岁)以及筛查时年龄(≤21岁或>21岁)进行分层,并使用交互式应答技术(IRT)随机分配接受vatiquinone或安慰剂治疗。在完成随机、双盲、安慰剂对照阶段(72周)后,参与者将进入开放标签扩展阶段(24周),在此期间他们将接受开放标签的vatiquinone治疗,剂量与研究随机阶段所接受的剂量相同(对于进入扩展阶段且最初接受安慰剂的参与者,vatiquinone的剂量将根据年龄和体重确定),随后进行安全性随访(约在末次给药或终止访视后30天[±5天],以较晚者为准)。主要疗效分析将基于7至21岁参与者mFARS评分较基线的变化。

为了探究治疗的有效性和安全性,将额外随机分配约20名年龄大于21岁的参与者,使得总参与人数达到约126名。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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