Omaveloxolone治疗法国Friedreich共济失调患者吞咽困难的疗效

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07013292

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数据说明

疾病：弗里德赖希共济失调。弗里德赖希共济失调（FA）是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，通常起病于儿童和年轻人。它主要影响脊髓、周围神经和大脑的小脑。临床表现包括进行性步态和肢体共济失调、听觉和视神经病变、心肌病、脊柱侧弯、构音障碍和吞咽困难。在晚期，患者可能依赖轮椅，导致严重丧失自主能力和预期寿命缩短。迄今为止，尚无已知能逆转或阻止疾病进展的有效治疗方法。心脏病仍是FA患者的主要死因。2024年1月，Omaveloxolone在法国获批早期使用，用于治疗16岁及以上患者的FA。吞咽困难是FA的核心表现，可能导致严重并发症，如营养不良、脱水、吸入性肺炎，以及自尊心下降和社会隔离。

尽管吞咽困难具有临床意义，但在临床试验中仍未被充分探索，包括在重要的Omaveloxolone研究中，这些研究未纳入任何专门测量吞咽困难的工具。本研究旨在全面评估Omaveloxolone治疗六个月后对吞咽困难的影响，研究对象为一组法国Friedreich共济失调患者，他们在2024年2月至2025年5月期间通过早期获取途径接受了治疗。吞咽困难的严重程度将使用Sydney Swallow Questionnaire（SSQ）进行评估，由患者在基线和Omaveloxolone治疗六个月后完成。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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