共济失调
共济失调是一种以运动协调障碍为核心的神经系统疾病，主要源于小脑、前庭系统或深感觉传导通路的结构或功能异常。患者典型表现为步基宽大、行走不稳、肢体辨距不良、意向性震颤、言语含糊及眼球震颤。发病机制涉及感觉整合与运动计划失调，遗传性因素如脊髓小脑性共济失调与多聚谷氨酰胺扩展突变密切相关，获得性病因则包括中毒、免疫损伤及血管病变。临床诊断依赖神经系统查体、影像学及基因检测，治疗以康复训练、对症支持及病因干预为主，严重影响患者生活自理能力，是神经退行性疾病领域的重点研究方向。
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青蒿琥酯治疗Friedreich共济失调效果评估
该数据集来自clinicaltrials.gov，围绕青蒿琥酯治疗Friedreich共济失调（FA）的剂量递增研究，属于神经系统疾病/共济失调领域
Troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的真实世界数据研究与匹配自然病史对照
该数据集整合多个真实世界数据来源，包括美国CRC-SCA脊髓小脑性共济失调自然病史队列、欧洲EUROSCA自然病史队列，以及Study BHV4157-206中接受troriluzole治疗受试者的3年开放标签扩展数据
FLVCR1 突变所致 PCARP 疾病的反义寡核苷酸治疗
条件：后柱性共济失调伴视网膜色素变性。该临床试验的目标是在一名后柱性共济失调伴视网膜色素变性患者中评估一种特定的反义寡核苷酸药物
针对共济失调与步态的可变高强度训练
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为针对小脑疾病患者的可变情境下高强度踏步训练研究。研究目标是评估以踏步为核心、在可变情境中进行高强度训练相较于常规训练在小脑疾病个体中的可行性与潜在初步效能
评估 Nomlabofusp 用于青少年及儿童 Friedreich 共济失调的研究
研究为随机、双盲、安慰剂对照设计，按体重给药，比较 nomlabofusp 与安慰剂在青少年及儿童 FRDA 患者中的效果
FRDA中的GABA与GSH
研究目标是在FRDA患者服用Omaveloxolone前后，将GABA和GSH作为潜在生物标志物进行检测。分析包括将对照组数值与FRDA患者比较，以及在Omaveloxolone给药后至少6个月内的3个时间点对FRDA患者进行纵向比较
Troriluzole 治疗成人脊髓小脑性共济失调
该数据集来自 clinicaltrials.gov，主题为 Troriluzole 用于成人脊髓小脑性共济失调（SCA）的临床研究
ARO-ATXN2 注射液治疗成人脊髓小脑性共济失调2型研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦成人脊髓小脑性共济失调2型（SCA2）患者。入组者需携带 ATXN2 基因中不少于33个 CAG 重复，并符合全部方案资格标准，随后随机接受单剂 ARO-ATXN2 或安慰剂，评估安全性、耐受性以及药代动力学和药效学参数
Vatiquinone 治疗 Friedreich's Ataxia 长期疗效研究
数据覆盖 Friedreich's Ataxia 这一神经系统疾病，旨在确认 Vatiquinone 对 FA 疾病进展关键指标的治疗效果
BIIB141（Omaveloxolone）在2至15岁Friedreich共济失调患者体内的代谢及安全性研究
研究分为两部分：第一部分主要评估单次给药后三个年龄队列（2至<7岁、7至<12岁、12至<16岁）的药代动力学，次要目标为评估安全性和耐受性；第二部分主要评估长期安全性和耐受性
评价皮下注射Nomlabofusp治疗Friedreich共济失调受试者疗效与安全性的研究
本数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项关于皮下注射nomlabofusp治疗Friedreich共济失调的全球、随机、多中心、安慰剂对照研究
N-acetyl-L-leucine 治疗 CACNA1A 的关键性研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦 CACNA1A 相关神经系统疾病，包括脊髓小脑性共济失调 6 型、发作性共济失调 2 型及家族性偏瘫性偏头痛 1 型
