Troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的真实世界数据研究与匹配自然病史对照

该数据集整合多个真实世界数据来源,包括美国CRC-SCA脊髓小脑性共济失调自然病史队列、欧洲EUROSCA自然病史队列,以及Study BHV4157-206中接受troriluzole治疗受试者的3年开放标签扩展数据

Biohaven Therapeutics Ltd.Biohaven Therapeutics Ltd.
clinicaltrials
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其他预测Spinocerebellar Ataxias
Real-World Data Study of Troriluzole-Treated Patients With Spinocerebellar Ataxia (SCA) Compared to a Matched Natural History Control

基本信息

模态
其他
任务类型
预测
创建/更新时间
2026-10-08

资源简介

Troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的真实世界数据研究与匹配自然病史对照

该数据集整合多个真实世界数据来源,包括美国CRC-SCA脊髓小脑性共济失调自然病史队列、欧洲EUROSCA自然病史队列,以及Study BHV4157-206中接受troriluzole治疗受试者的3年开放标签扩展数据。研究按原始方案预设收集疗效和/或安全性数据,将troriluzole治疗3年后的效果与来自CRC-SCA和EUROSCA的外部对照受试者进行比较,并采用倾向性评分匹配分析。该数据可用于评估troriluzole在脊髓小脑性共济失调中的长期疗效与安全性,支持真实世界证据生成(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:脊髓小脑性共济失调。本研究整合多个真实世界数据来源,包括:1)小脑性共济失调临床研究联盟(CRC-SCA/美国SCA自然病史队列);2)欧洲脊髓小脑性共济失调整合项目(EUROSCA/欧洲SCA自然病史队列);以及3)Study BHV4157-206(NCT03701399)中接受troriluzole治疗受试者的3年开放标签扩展数据。研究将按真实世界数据来源原始方案中的预设,收集每位参与者的疗效和/或安全性数据。来自Study BHV4157-206长期开放标签扩展的troriluzole治疗3年后在SCA中的有效性,将与从CRC-SCA(美国SCA自然病史队列)和EUROSCA(欧洲SCA自然病史队列)收集的外部对照受试者进行比较。将采用倾向性评分匹配(PSM)分析。

【主题与分类】

主题标签:Spinocerebellar Ataxias。本站分类:神经系统疾病/共济失调。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06529146

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:脊髓小脑性共济失调。本研究包含多个真实世界数据来源:1)小脑性共济失调临床研究联盟(CRC-SCA/美国SCA自然病史队列);2)欧洲脊髓小脑性共济失调综合项目(EUROSCA/欧洲SCA自然病史队列);3)研究BHV4157-206(NCT03701399)中接受troriluzole治疗受试者的3年开放标签扩展(OLE)数据。本研究每位参与者的疗效和/或安全性数据将按照真实世界数据来源原始方案中的预先规定进行收集。将研究BHV4157-206长期开放标签扩展中troriluzole治疗SCA 3年后的有效性,与从CRC-SCA(美国SCA自然病史队列)和EUROSCA(欧洲SCA自然病史队列)收集的外部对照受试者进行比较。将采用倾向评分匹配(PSM)分析,以在分析所考察的各组之间建立均衡。主要结局为改良版共济失调评估与评级功能量表(f-SARA)较基线的变化。

另一个将考察的终点是 newly developed and validated composite endpoint for SCA,即脊髓小脑共济失调综合评分(SCACOMS)。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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