其他

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦免疫系统遗传缺陷相关研究，涵盖 DOK 8、STAT1、GATA2、STAT3 等基因及免疫缺陷、免疫失调与自身免疫疾病

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦脆性肌膜性肌营养不良（FSMD）患者骨骼肌细胞膜屏障功能变化相关的生物标志物与临床指标

研究涵盖Part A、Part B及Part C：Part B中所有患者接受WVE-N531 10 mg/kg每两周一次给药，后经方案更新转为每四周一次；新入组Part B患者最多11例，Part C新入组13例

该数据集来源于clinicaltrials.gov，聚焦单例Duchenne Muscular Dystrophy患者接受CRD-TMH-001静脉给药后的安全性与初步疗效评估，研究期1年并延伸长期随访至15年

条件：X连锁重症联合免疫缺陷（XSCID）。这是一项非随机临床试验，使用自失活、绝缘的慢病毒基因转移载体治疗35名2至50岁的X连锁重症联合免疫缺陷（XSCID，也称SCID-X1）患者；这些患者没有可捐献骨髓进行移植的组织匹配同胞；可能未能从先前的半组织匹配骨髓移植中获得足够益处；并且存在临床显著

该数据集来自 clinicaltrials.gov，收录一项针对软骨发育不全儿童的研究，比较 BMN 333 与 vosoritide 对生长的影响，受试者未接受过任何促生长治疗

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦女性转男性性别重置术后在新阴茎中植入 Zephyr ZSI 475 FTM 充气式阴茎假体的手术结局评估

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦儿童性别烦躁、青春期与骨骼发育，研究青春期阻断对跨性别儿童骨密度与骨骼尺寸的影响

该数据集来自 omicsdi.org，属于肌肉骨骼系统疾病/其他分类，主题为转录组学。研究利用113名瑞典无关供者来源的原代人骨细胞，在18种条件下开展大规模诱导实验，并对18,144条RefSeq转录本进行表达谱分析，结合全基因组SNP基因分型数据，以解析环境扰动对基因表达顺式调控的影响

该数据集来自 omicsdi.org，主题为转录组学，聚焦环境扰动对基因表达顺式调控的影响。研究使用113名瑞典无关供者的原代人骨细胞，在18种条件下进行诱导实验，其中地塞米松（DEX）处理24小时对转录组影响较大

该数据集来自 omicsdi.org，属于肌肉骨骼系统疾病/其他分类，主题为转录组学。研究对113名瑞典无关供体的原代人骨细胞在18种条件下进行大规模诱导实验，涵盖七种处理、两种载体及两个时间点，并对BMP-2处理2小时等影响最大的条件开展表达谱分析，覆盖18,144个RefSeq转录本，结合全基因

该数据集来自omicsdi.org，属于肌肉骨骼系统疾病/其他分类，主题为转录组学。研究利用113名瑞典无关供者来源的原代人类骨细胞，在18种条件（七种处理、两种载体，各两个时间点）下进行大规模诱导实验，并对18,144个RefSeq转录本开展表达谱分析（总样本量782），结合全基因组SNP基因分型