慢病毒基因转移治疗两岁以上X连锁重症联合免疫缺陷儿童
条件：X连锁重症联合免疫缺陷（XSCID）。这是一项非随机临床试验，使用自失活、绝缘的慢病毒基因转移载体治疗35名2至50岁的X连锁重症联合免疫缺陷（XSCID，也称SCID-X1）患者；这些患者没有可捐献骨髓进行移植的组织匹配同胞；可能未能从先前的半组织匹配骨髓移植中获得足够益处；并且存在临床显著
基本信息
资源简介
慢病毒基因转移治疗两岁以上X连锁重症联合免疫缺陷儿童
该数据集英文名为 Lentiviral Gene Transfer for Treatment of Children Older Than Two Years of Age With X-Linked Severe Combined Immunodeficiency (XSCID)，来源于 clinicaltrials.gov，主题标签为 X连锁重症联合免疫缺陷（XSCID）。这是一项非随机临床试验，采用自失活、绝缘的慢病毒基因转移载体，治疗35名2至50岁的X连锁重症联合免疫缺陷（XSCID，也称SCID-X1）患者。入组患者需满足以下条件：没有可捐献骨髓进行移植的组织匹配同胞；可能未能从先前的半组织匹配骨髓移植中获得足够益处；并且存在临床显著的免疫功能损害。患者自身的血液干细胞将从其血液或骨髓中采集，在达到至少300万个血液干细胞后方可进入基因转移治疗流程。本站将其归类为肌肉骨骼系统疾病 / 其他。
【数据集背景】
X连锁重症联合免疫缺陷（XSCID，也称SCID-X1）是一种以免疫功能严重受损为特征的疾病。对于部分患者而言，组织匹配同胞供体的骨髓移植可能不可获得，或既往的半组织匹配骨髓移植未能带来足够益处。该数据集对应的临床试验正是在这一背景下，探索使用自失活、绝缘的慢病毒基因转移载体对患者自身血液干细胞进行基因转移治疗的可行性，研究对象为2至50岁的XSCID患者。
【数据内容】
该数据集围绕一项非随机临床试验展开，核心内容包括：使用自失活、绝缘的慢病毒基因转移载体治疗35名2至50岁的XSCID患者；记录患者的入组条件，即没有可捐献骨髓进行移植的组织匹配同胞、可能未能从先前的半组织匹配骨髓移植中获得足够益处、存在临床显著的免疫功能损害；以及患者自身前体细胞（血液干细胞）的采集情况，这些细胞可从患者血液或骨髓中采集，并用于后续基因转移。源站描述在血液干细胞数量要求处截断，仅显示“至少300万个血液干细胞”这一门槛，其余细节源站未提供。
【采集与来源】
该数据集来源于 clinicaltrials.gov，属于临床试验注册信息。其内容描述了一项非随机临床试验的设计与入组安排，涉及XSCID患者的基因转移治疗。数据所反映的采集对象为患者自身的血液干细胞，采集途径为患者血液或骨髓。除上述来源与采集方式外，关于采集时间跨度、采集机构、样本规模扩展等信息，源站未提供。
【适用场景】
该数据集适用于了解XSCID基因转移治疗临床试验的设计特征，包括入组年龄范围、供体匹配条件、既往移植史与免疫功能损害等入选考量，以及自体血液干细胞采集与慢病毒载体基因转移的基本流程。也可用于识别该试验在临床注册平台上的分类与主题标签信息。关于该数据集在其他研究或分析场景中的具体用途，源站未提供。
【使用方法】
源站未提供具体的数据使用说明、访问方式或分析指南。该数据集以临床试验注册描述的形式呈现，使用者可依据其描述了解试验条件与流程框架；更详细的操作性使用方式源站未提供。
【质量与限制】
该数据集为非随机临床试验的注册描述，样本量为35名患者，年龄范围为2至50岁，入组条件明确。源站描述在血液干细胞数量要求处不完整，仅显示“至少300万个血液干细胞”的门槛，后续内容缺失。关于数据完整性、随访指标、结局数据与质量控制信息，源站未提供。
【引用与许可】
源站未提供引用格式与许可条款信息。
下载信息
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使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT01306019
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：X连锁严重联合免疫缺陷病（XSCID）。这是一项非随机临床试验，采用自我灭活、绝缘的慢病毒基因转移载体进行基因转移，以治疗35例年龄在2至50岁之间的X连锁严重联合免疫缺陷病（XSCID，也称SCID-X1）患者；这些患者没有可供捐献骨髓进行移植的组织相容同胞；可能未能从先前半组织相容骨髓移植中获得足够益处；并且存在临床显著的免疫功能损害。患者自身的前体细胞（也称血液干细胞），即在骨髓中生成血液和免疫细胞的细胞，将已从患者血液或骨髓中采集或将要采集。在本方案中，直到从患者体内采集到至少每公斤体重300万个血液干细胞，患者才会进行基因转移治疗。在NIH，患者血液干细胞将是在NIH方案94-1-0073下先前采集的细胞或在本方案下采集的细胞。在大多数情况下，采集的血液干细胞在本方案使用前会被放入冷冻保存。
当入组本方案的患者采集到所需数量的血液干细胞后，患者的血液干细胞将在组织培养中扩增，并暴露于含有纠正基因的慢病毒基因转移载体。这些经基因纠正的血液干细胞将通过患者静脉给药。为提高纠正后血液干细胞的植入率，患者将在基因转移治疗前接受一种名为白消安的化疗药物，总剂量为6 mg/公斤体重（3 mg/公斤体重/天），连续两天。本研究使用的白消安剂量约为许多标准骨髓移植所用剂量的三分之一多一点。为提高患者安全性，存在显著器官损伤的患者可接受降低的白消安剂量，总剂量为4 mg/kg，第1天给予2 mg/kg剂量，并在
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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