出血性疾病
出血性疾病是一组因血管壁异常、血小板数量或功能缺陷、凝血因子缺乏或抗凝及纤溶机制过度激活导致的以自发性出血或轻微创伤后过度出血为特征的临床疾病。常见表现包括皮肤瘀斑、黏膜出血、关节及深部肌肉血肿，严重时可出现内脏出血或颅内出血。发病机制涉及遗传性因素如血友病A/B、血管性血友病，以及获得性因素如维生素K缺乏、肝病、抗凝药物使用等。诊断依赖凝血功能筛查、血小板计数、凝血因子活性测定及基因检测。治疗以补充缺乏的凝血因子、血小板输注、抗纤溶药物及局部止血为主，必要时采用基因治疗。该领域的研究聚焦于新型重组凝血因子开发、长效制剂及基因编辑治疗策略，推动了个体化精准管理的发展。
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HMB-001治疗Glanzmann血小板无力症的1/2期安全性、耐受性、药代动力学、药效学及疗效研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项针对Glanzmann血小板无力症的1/2期临床试验信息。研究旨在评估HMB-001的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及疗效
Fitusiran用于1岁至小于12岁男性儿童血友病A或B患者的预防治疗
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦Fitusiran在1岁至小于12岁男性儿童血友病A或B患者中的预防治疗研究
Fitusiran 治疗伴或不伴 VIII 或 IX 因子抑制物抗体血友病 A 或 B 患者的长期安全性与有效性研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦于 Fitusiran 在伴或不伴 VIII 或 IX 因子抑制物抗体的血友病 A 或 B 患者中的长期安全性与有效性研究
评估Efanesoctocog Alfa对A型血友病患者长期关节健康影响的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，为一项前瞻性、观察性、多中心纵向队列研究，旨在描述Efanesoctocog Alfa在A型血友病患者中的真实世界有效性、安全性及治疗使用情况
TG-INSIGHT联合POCUS研究：新型替代与补充FVIII疗法下重型血友病A患者的止血潜能
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦中重型血友病A患儿在接受预防性治疗时的差异比较，涉及延长半衰期FVIII替代疗法（如Altuviiio）与非FVIII替代疗法（如Hemlibra）
评估接受Efanesoctocog Alfa真实世界预防治疗的A型血友病患者关节健康的长期研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦A型血友病患者接受Efanesoctocog Alfa真实世界预防治疗后的长期关节健康评估
PF 06838435 在血友病B患者中的长期安全性与有效性研究及剂量递增子研究
研究评估既往在 C0371005 研究中接受单次给药者的长期持久性、潜在迟发不良事件、转基因表达持久性及临床结局影响。修正案2纳入剂量递增子研究，评估高于 C0371005 所用剂量的单次静脉输注的安全性、耐受性和动力学，并对剂量递增参与者进行长期安全性与有效性随访
A型或B型血友病患者中Giroctocogene Fitelparvovec或Fidanacogene Elaparvovec的安全性和有效性
研究对象为既往参加过辉瑞公司申办的临床试验并接受过相应治疗的患者，数据收集和参与者访视将基于标准诊疗进行。该数据可用于评估基因治疗在血友病患者中的长期结局，支持安全性监测、疗效分析以及相关预测模型的开发（来源 clinicaltrials.gov）
德国血友病A伴或不伴抑制物患者治疗偏好：离散选择实验
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦德国血友病A成人患者（伴或不伴抑制物）对预防性治疗方案的偏好。研究采用离散选择实验，让参与者在假设的治疗方案之间反复选择，这些方案在临床相关属性与水平上存在差异，从而评估患者在疗效、安全性和给药特征之间的权衡
CSL222 在青少年男性重度或中重度血友病B患者中的3期开放标签单剂量研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，对应一项在青少年男性重度或中重度血友病B患者中开展的3期、前瞻性、开放标签、单臂、单剂量、多中心研究，干预为 CSL222（AAV5-hFIXco-Padua），主要考察其疗效、安全性与耐受性
非阿可β聚乙二醇外部登记处不良事件数据收集
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦 B 型血友病患者使用 nonacog beta pegol 治疗后的不良事件数据收集
评估NXT007在重度或中度A型血友病患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及疗效的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，主题为A型血友病，研究药物为NXT007。研究为I/II期、开放标签、非随机、全球多中心试验，分为两部分：第一部分在伴或不伴FVIII抑制物的重度或中度A型血友病成年及青少年男性受试者中开展多剂量递增研究；第二部分在伴或不伴FVIII抑制物的重度或中
