出血性疾病
出血性疾病是一组因血管壁异常、血小板数量或功能缺陷、凝血因子缺乏或抗凝及纤溶机制过度激活导致的以自发性出血或轻微创伤后过度出血为特征的临床疾病。常见表现包括皮肤瘀斑、黏膜出血、关节及深部肌肉血肿,严重时可出现内脏出血或颅内出血。发病机制涉及遗传性因素如血友病A/B、血管性血友病,以及获得性因素如维生素K缺乏、肝病、抗凝药物使用等。诊断依赖凝血功能筛查、血小板计数、凝血因子活性测定及基因检测。治疗以补充缺乏的凝血因子、血小板输注、抗纤溶药物及局部止血为主,必要时采用基因治疗。该领域的研究聚焦于新型重组凝血因子开发、长效制剂及基因编辑治疗策略,推动了个体化精准管理的发展。
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HemoData:血友病诊断与研究综合数据集
孟加拉国2,788名个体的血友病流行病学数据集,涵盖人口学、严重程度、地区分布和A/B/其他类型患病率,用于诊断与政策研究。

国家血友病基金会科学现状研究峰会:遗传性出血性疾病国家研究蓝图基础数据
本数据集来自 tandf.figshare.com,为国家血友病基金会科学现状研究峰会相关数据,包含 3 个补充表格文件(Intro Fore Suppl Table S1-S3.xlsx)

美国遗传性出血性疾病国家研究议程的国际视角数据
该数据集来自 tandf.figshare.com,围绕美国遗传性出血性疾病国家研究议程征集国际视角,包含 4 个补充表格文件,涉及 Supp Table 1 至 Supp Table 4

A型血友病病例总数和按接受康复治疗次数统计的康复用户数量分布
按接受康复治疗次数统计A型血友病病例总数和康复用户数量的分布数据。

SPK-8011QQ 治疗成人重度或中重度血友病 A 的基因治疗研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,围绕 SPK-8011QQ 在成人男性重度或中重度血友病 A 患者中的基因治疗研究,记录研究条件为 Hemophilia A,并说明研究将评估 SPK-8011QQ 的安全性及耐受性

聚乙二醇化重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白III期临床项目
本数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦聚乙二醇化重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白(FRSW117)的III期临床项目,覆盖重度血友病A患者

VMX-C001在健康受试者中伴或不伴FXa直接口服抗凝药的单剂量试验
该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦凝血障碍,收录一项单中心、双盲、随机、安慰剂对照的单剂量研究,评估VMX-C001的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

Concizumab 对伴或不伴抑制物的血友病 A 或 B 疗效研究
条件:伴或不伴抑制物的血友病 A 和 B。本研究将测试一种名为 concizumab 的新药对伴或不伴抑制物的血友病 A 或 B 参与者的疗效

研究不同剂量研究药物Inno8在A型血友病患者体内作用的研究
研究旨在测试不同剂量的研究药物Inno8在A型血友病患者体内的作用,并评估其安全性。Inno8是一种尚不能由医生开具处方的新药,研究持续时间约11周

Denecimig (Mim8) 治疗成人获得性A型血友病的研究
本数据集来源于 clinicaltrials.gov,主题为 Denecimig (Mim8) 在成人获得性 A 型血友病患者中的研究,属于血液与淋巴系统疾病下的出血性疾病范畴

Marstacimab 治疗儿童血友病 A 或血友病 B 的临床试验
该数据集来自 clinicaltrials.gov,收录一项关于研究药物 marstacimab 在儿童血友病患者中应用的临床试验信息,覆盖血友病 A 与血友病 B

评估Fitusiran用于既往接受Emicizumab预防治疗的重型血友病A患者预防出血的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项关于Fitusiran用于重型血友病A患者预防出血的探索性、单组、4期研究
