其他

适应症：隐性营养不良型大疱性表皮松解症。方案PTR-01-003是一项4部分、II期、开放标签的PTR-01研究，研究对象为满意完成研究PTR-01-002且符合当前入组标准的患者

该数据集来自clinicaltrials.gov，记录一项评价RGN-137外用凝胶对比安慰剂治疗交界型或营养不良型大疱性表皮松解症的安全性与有效性的临床试验

条件：隐性营养不良型大疱性表皮松解症。隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）是一种无法治愈的、破坏性的遗传性皮肤病，由 COL7A1 基因突变引起，该基因编码 VII 型胶原（C7），这是锚定原纤维（AFs）的主要成分，而锚定原纤维是介导表皮-真皮黏附的结构

适应症：隐性营养不良型大疱性表皮松解症。这是一项干预性、单臂、非随机、开放标签的I/IIa期临床试验，旨在研究IMP allo-APZ2-EB在RDEB患者中的疗效和安全性

该数据集来自clinicaltrials.gov，为B-VEC治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的III期研究，纳入31名6个月及以上DEB受试者，试验约6个月、每周给药一次，并设末次给药后30天安全性随访

该数据集来自 clinicaltrials.gov，为一项国际多中心研究，评估局部涂抹 INM-755（大麻酚）乳膏在最多 20 例遗传性大疱性表皮松解症（单纯型、营养不良型、交界型或 Kindler 综合征）患者中的安全性和初步疗效

源站描述涵盖安全性评估（不良事件发生率）、分子矫正证据（功能性COL7表达与锚定原纤维形成）、第8、10、12周完全伤口闭合比例、伤口闭合持续时间及闭合时间等主要目标

该数据集来自clinicaltrials.gov，为一项开放标签随访研究，针对在1/2期临床试验（ALLO-ASC-EB-101）中接受ALLO-ASC-DFU治疗的营养不良型大疱性表皮松解症受试者，评估为期24个月的疗效与安全性

该数据集来自 clinicaltrials.gov，收录一项关于 CACIPLIQ20 用于大疱性表皮松解症患者伤口愈合的临床试验信息

该数据集来自 clinicaltrials.gov，围绕一项评估 ALLO-ASC-DFU 在营养不良型大疱性表皮松解症受试者中安全性的研究

该数据集来自clinicaltrials.gov，记录一项三部分、I期、首次人体研究，评估TCP-25多次局部给药的安全性、耐受性及潜在全身暴露

条件：隐性营养不良型大疱性表皮松解症。DEFI-RDEB是一项多中心、患者内随机、对照、开放标签的FCX-007治疗持续性不愈合和复发性RDEB伤口的3期研究，约纳入24名受试者