PTR-01-002扩展研究：既往接受PTR-01治疗的隐性营养不良型大疱性表皮松解症患者研究

Name: PTR-01-002扩展研究：既往接受PTR-01治疗的隐性营养不良型大疱性表皮松解症患者研究
Creator: Phoenix Tissue Repair, Inc.

适应症：隐性营养不良型大疱性表皮松解症。方案PTR-01-003是一项4部分、II期、开放标签的PTR-01研究，研究对象为满意完成研究PTR-01-002且符合当前入组标准的患者

Phoenix Tissue Repair, Inc.

clinicaltrials

文本隐性营养不良型大疱性表皮松解症RDEBPTR-01开放标签II期研究伤口愈合安全性评估

Extension Study to PTR-01-002 (A Study in Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) Patients Previously Treated With PTR-01)

基本信息

模态

文本

创建/更新时间

2026-10-17

资源简介

PTR-01-002扩展研究：既往接受PTR-01治疗的隐性营养不良型大疱性表皮松解症患者研究

该数据集对应一项名为“Extension Study to PTR-01-002 (A Study in Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) Patients Previously Treated With PTR-01)”的临床研究，适应症为隐性营养不良型大疱性表皮松解症。研究方案编号为PTR-01-003，是一项4部分、II期、开放标签的PTR-01研究，研究对象为满意完成研究PTR-01-002且符合当前入组标准的患者。研究按阶段推进：第1部分对患者进行为期最多2个月的每月监测，采用患者报告和研究者评估；第2部分每周给药一次3.0 mg/kg，共4剂；第3部分每月给药一次3.0 mg/kg，共5剂；第4部分在给药完成后第1个月和第3个月进行评估，以考察伤口愈合的持久性及其他疗效参数，安全性在整个研究期间持续评估。该数据集在站内归入“损伤、中毒及外因 / 其他”分类，来源为clinicaltrials.gov，主题标签为隐性营养不良型大疱性表皮松解症。

【数据集背景】

隐性营养不良型大疱性表皮松解症是一种罕见的遗传性皮肤病，患者皮肤和黏膜因轻微摩擦即可产生水疱和伤口，伤口愈合困难且易反复，临床治疗需求长期存在。PTR-01-003作为PTR-01-002的扩展研究，针对已完成前一研究且符合当前入组标准的患者继续开展PTR-01的临床评价。该研究为II期、开放标签设计，分为4个部分，围绕给药方案、疗效评估和安全性监测展开，旨在在既有研究基础上进一步观察治疗反应及其持续性。数据集的适应症主题即来源于此研究背景。

【数据内容】

该数据集所对应的研究内容按4个部分组织。第1部分为监测期，患者每月接受一次评估，持续最多2个月，评估方式包括患者报告和研究者评估。第2部分为每周给药阶段，剂量为3.0 mg/kg，每周一次，共4剂。第3部分为每月给药阶段，剂量为3.0 mg/kg，每月一次，共5剂。第4部分为给药完成后的随访评估阶段，在完成给药后的第1个月和第3个月对患者进行评估，目的是考察伤口愈合的持久性以及其他疗效参数。每个给药阶段结束时均进行疗效评估，安全性则在整个研究期间持续评估。除上述研究设计与评估安排外，源站未提供该数据集的具体字段结构、样本量、变量类型或统计摘要等信息。

【采集与来源】

该数据集来源于clinicaltrials.gov，对应研究方案PTR-01-003，即PTR-01-002的扩展研究。研究对象为满意完成PTR-01-002研究并符合当前入组标准的隐性营养不良型大疱性表皮松解症患者。数据采集依托研究方案规定的访视与评估安排：第1部分按月监测，第2部分和第3部分按周或按月给药并在各给药阶段结束时评估疗效，第4部分在给药完成后第1个月和第3个月进行随访评估，安全性评估贯穿全程。源站未提供具体的采集工具、数据管理流程或数据提交格式等细节。

【适用场景】

该数据集适用于关注隐性营养不良型大疱性表皮松解症临床研究的研究者、临床医生及相关专业人员，可用于了解PTR-01在已完成前一研究患者中的扩展研究设计，包括分阶段给药安排、疗效评估时点和安全性持续监测框架。其站内分类“损伤、中毒及外因 / 其他”也提示其可被纳入更广泛的损伤与外部因素相关数据资源中检索和参考。由于源站未提供具体结果数据，该数据集更适合作为研究设计与方案信息的参考，而非直接用于疗效或安全性的定量分析。

【使用方法】

使用该数据集时，可依据研究方案的4个部分理解其时间结构：第1部分为最多2个月的每月监测，第2部分为每周一次3.0 mg/kg共4剂的给药期，第3部分为每月一次3.0 mg/kg共5剂的给药期，第4部分为给药完成后第1个月和第3个月的随访评估。疗效评估安排在各给药阶段结束时进行，安全性评估贯穿整个研究期间。使用者可将上述阶段划分作为组织检索和解读相关信息的框架。源站未提供具体的数据访问方式、文件格式或分析工具要求。

【质量与限制】

该数据集为II期、开放标签研究，研究设计本身不包含盲法或对照组设置的相关信息。源站未提供样本量、数据完整性、缺失值处理、质量控制流程或统计分析方法等信息，因此无法据此评估数据的具体质量水平。该数据集内容以研究方案和评估安排为主，源站未提供研究结果、疗效数据或安全性事件的具体数值，使用时应避免将其视为可直接引用的结局数据。此外，研究对象限定为满意完成PTR-01-002且符合当前入组标准的患者，这一入组条件对结果外推范围构成限制。

【引用与许可】

该数据集来源为clinicaltrials.gov，对应研究方案PTR-01-003。源站未提供具体的引用格式、许可条款或数据使用限制说明，使用者在引用或再利用前应向来源站核实相关规定。

原始链接

https://clinicaltrials.gov/study/NCT05143190

访问原始数据

官方服务

专家保障全链路合规授权与标注交付

陕川双基地 × 超十家三甲医院直连

从合规授权、采集治理、专业标注到数据集交付，我们提供全链路闭环服务，让高质量临床数据即拿即用。

⚡️ 需要原始数据或标注支持？联系我们获取定制方案。

帮我联系

下载信息

注册下载

需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。

暂未开放

公开下载

无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。

免登录

有偿下载

公开数据集受托下载与技术交付服务。

提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）

暂未开放

当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。

使用方式

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05143190

标准获取流程：

访问源站链接，注册/登录账号；
进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
- ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
- 天池: 登录后页面提供直链下载
  以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症：隐性营养不良型大疱性表皮松解症。方案PTR-01-003是一项分为4个部分的2期开放标签研究，研究对象为圆满完成PTR-01-002研究且符合当前入组标准的患者，旨在评估PTR-01的疗效与安全性。在第1部分中，患者将接受为期最长2个月的每月监测，包括患者报告结局和研究者评估。在第2部分中，患者将每周接受一次3.0 mg/kg的给药，共4剂。随后进入第3部分，患者将每月接受一次3.0 mg/kg的给药，共额外5剂。在每个给药期结束时，将进行疗效评估。在第4部分中，患者将在完成给药后的第1个月和第3个月接受评估，以评价伤口愈合的持久性及其他疗效参数。安全性将在整个研究期间持续评估。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别