用于“配对切口介导的COL17A1重框治疗交界性大疱性表皮松解症”的NGS数据集
该数据集包含用于研究交界性大疱性表皮松解症的基因编辑治疗的下一代测序数据，数据模态为基因测序序列，来源于Illumina MiSeq平台测序的靶向和脱靶数据，主要用于分析CRISPR/Cas9配对切口策略对COL17A1基因进行读框恢复的编辑效果和安全性，为遗传性皮肤病的基因治疗研究提供实验支持。
基本信息
资源简介
该数据集是用于研究交界性大疱性表皮松解症（JEB）基因编辑治疗的下一代测序（NGS）数据集。它包含通过Illumina MiSeq PE250 Nano平台测序的数据，涵盖经处理的永生化角质形成细胞和原代角质形成细胞（各3个样本）以及PPN处理的单细胞克隆的靶向测序数据，以及针对sgRNA 5'和sgRNA 3'的脱靶测序数据。数据来源于实验研究，主要用于分析CRISPR/Cas9基因编辑技术中配对切口策略对COL17A1基因进行读框恢复的效果，评估编辑效率和脱靶效应，为遗传性皮肤病的基因治疗提供支持。
下载信息
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使用方式
数据集获取（Zenodo 公开直链）
源站：https://zenodo.org/record/6242279
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数据说明
该数据集是用于研究交界性大疱性表皮松解症（JEB）基因编辑治疗的下一代测序（NGS）数据集。它包含通过Illumina MiSeq PE250 Nano平台测序的数据，涵盖经处理的永生化角质形成细胞和原代角质形成细胞（各3个样本）以及PPN处理的单细胞克隆的靶向测序数据，以及针对sgRNA 5’‘和sgRNA 3’'的脱靶测序数据。数据来源于实验研究，主要用于分析CRISPR/Cas9基因编辑技术中配对切口策略对COL17A1基因进行读框恢复的效果，评估编辑效率和脱靶效应，为遗传性皮肤病的基因治疗提供支持。
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