用于治疗交界性大疱性表皮松解症的Prime Editing靶向测序数据集
该数据集包含使用Illumina MiSeq平台生成的针对交界性大疱性表皮松解症(JEB)的Prime Editing基因编辑治疗的靶向测序数据,数据模态包括DNA和cDNA测序结果,涵盖编辑后的角质形成细胞、健康对照及异种移植样本,主要用于评估Prime Editing技术在修复JEB相关基因突变中的精确性和治疗效果,为遗传性皮肤疾病的基因治疗研究提供关键分子证据。
创建时间2025-04-15
更新时间2025-04-24
资源简介
该数据集是针对交界性大疱性表皮松解症(JEB)的Prime Editing基因编辑治疗效果评估的靶向测序数据。数据来源于使用Illumina MiSeq平台对经过Prime Editing处理的JEB角质形成细胞(包括对照组)进行的DNA和cDNA靶向测序分析。数据集包含对Exon50、Exon52以及两者联合编辑策略的靶向区域测序结果,同时包含健康对照(HC)样本以及异种移植模型的DNA和cDNA数据。这些数据主要用于评估Prime Editing技术在修复JEB相关基因突变方面的精确性、效率和安全性,为基因治疗策略的临床前研究提供关键实验证据。
提供机构:Zenodo
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