用于治疗交界性大疱性表皮松解症的Prime Editing靶向测序数据集
该数据集包含使用Illumina MiSeq平台生成的针对交界性大疱性表皮松解症（JEB）的Prime Editing基因编辑治疗的靶向测序数据，数据模态包括DNA和cDNA测序结果，涵盖编辑后的角质形成细胞、健康对照及异种移植样本，主要用于评估Prime Editing技术在修复JEB相关基因突变中的精确性和治疗效果，为遗传性皮肤疾病的基因治疗研究提供关键分子证据。
基本信息
资源简介
用于治疗交界性大疱性表皮松解症的Prime Editing靶向测序数据集
【数据集背景】
本数据集源站标题为《NGS_dataset_on-target_''Prime editing as a promising therapeutic strategy for junctional epidermolysis bullosa''》。源站首次发布：2025-04-15。
【数据内容】
源站原始描述：Illumina MiSeq data of on-target analysis of prime edited JEB keratinocytes (+control) (DNA and cDNA) for publication ''Prime editing as a promising therapeutic strategy for junctional epidermolysis bullosa''; (C/CTR = control/mock; T = PE treated); Exon50, Exon52, and both exons in combined approach; + healthy conevent-blocked= HC; xenografts (DNA: PE+Ctr; cDNA: PE)
【数据结构与技术规格】
文件数 82 个，合计 145.65 MB。数据集 DOI：10.5281/zenodo.15221385。
【获取与许可】
源站页面：https://zenodo.org/records/15221385
使用许可：cc-by-4.0。
下载信息
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使用方式
数据集获取（Zenodo 公开直链）
源站：https://zenodo.org/doi/10.5281/zenodo.15221385
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数据说明
该数据集是针对交界性大疱性表皮松解症（JEB）的Prime Editing基因编辑治疗效果评估的靶向测序数据。数据来源于使用Illumina MiSeq平台对经过Prime Editing处理的JEB角质形成细胞（包括对照组）进行的DNA和cDNA靶向测序分析。数据集包含对Exon50、Exon52以及两者联合编辑策略的靶向区域测序结果，同时包含健康对照（HC）样本以及异种移植模型的DNA和cDNA数据。这些数据主要用于评估Prime Editing技术在修复JEB相关基因突变方面的精确性、效率和安全性，为基因治疗策略的临床前研究提供关键实验证据。
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