呼吸道上皮功能评估验证 Orkambi® 临床疗效的研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦囊性纤维化且为 F508del 纯合突变的患者。研究关注 Orkambi®（Ivacaftor 与 Lumacaftor 组合）治疗 24 周后呼吸功能改善的预测问题，探索体外试验对疗效的预测价值
基本信息
资源简介
呼吸道上皮功能评估验证 Orkambi® 临床疗效的研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦囊性纤维化且为 F508del 纯合突变的患者。研究关注 Orkambi®（Ivacaftor 与 Lumacaftor 组合）治疗 24 周后呼吸功能改善的预测问题，探索体外试验对疗效的预测价值。该试验通过测定患者来源的人鼻上皮原代培养中 cAMP 依赖性氯离子分泌变化，量化 CFTR 活性纠正程度。数据可用于评估呼吸道上皮功能指标与临床疗效之间的关联，支持疗效预测相关研究（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：囊性纤维化，F508del 纯合突变。Orkambi® 是 Ivacaftor（一种 CFTR 通道增效剂）和 Lumacaftor（一种部分挽救突变 CFTR 转运的校正剂）的组合。该治疗现已在法国上市，用于 12 岁及以上 p.Phe508del 纯合突变患者。由于缺乏疗效预测标志物、患者呼吸改善高度可变以及潜在的严重副作用，该产品的系统性使用令人担忧。本研究的目的是探讨一项体外试验对 Orkambi 治疗 24 周后呼吸功能改善的预测价值。该试验通过 Lumacaftor/Ivaca 处理后患者来源的人鼻上皮（HNE）原代培养中环磷酸腺苷（cAMP）依赖性氯离子（Cl-）分泌的变化，评估 CFTR 活性的纠正程度。
【主题与分类】
主题标签：Cystic Fibrosis、Homozygous F508del Mutation。本站分类：呼吸系统疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03894657
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- OpenDataLab:
数据说明
疾病：囊性纤维化，F508del突变纯合子。Orkambi®是Ivacaftor（一种CFTR通道增效剂）和Lumacaftor（一种校正剂，部分挽救突变CFTR的转运）的组合。该治疗现已在法国上市，适用于年龄12岁及以上、p.Phe508del突变纯合子患者。由于缺乏疗效预测标志物、患者呼吸改善高度可变以及潜在的严重副作用，该产品的系统性使用令人担忧。本研究旨在探讨一项体外试验对Orkambi治疗24周后呼吸功能改善的预测价值。该试验通过测定患者来源的人鼻上皮（HNE）原代培养物在Lumacaftor/Ivacaftor孵育48小时后环磷酸腺苷（cAMP）依赖性氯离子（Cl-）分泌的变化，来量化CFTR活性的校正程度。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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需要用于商业化训练或医疗器械注册（NMPA/FDA）？
公开数据往往缺乏完整的病理回证与专家标注。千方医数集依托陕川双基地与超十家三甲医院直连，提供完全合规、去标识化、支持注册级质控的专病数据集交易服务。
