囊性纤维化跨膜传导调节因子调节剂治疗囊性纤维化患者突变CFTR挽救的生物标志物研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦囊性纤维化患者接受CFTR调节剂治疗的研究。数据覆盖治疗开始前以及治疗后12周和52周的CFTR生物标志物（肠道电流测量、鼻腔电位差、汗液氯离子），同时包含治疗前后的临床参数（人体测量、肺功能、肺部磁共振成像、肺部计算机断层扫描）以及气道分泌物标
基本信息
资源简介
囊性纤维化跨膜传导调节因子调节剂治疗囊性纤维化患者突变CFTR挽救的生物标志物研究
Modulate-CF 是一项聚焦囊性纤维化（Cystic Fibrosis）患者接受 CFTR 调节剂治疗的研究数据集，英文全称为 Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR) Biomarker Study to Evaluate the Rescue of Mutant CFTR in Patients With Cystic Fibrosis Treated With CFTR-modulators。该数据集来源于 clinicaltrials.gov，主题标签为 Cystic Fibrosis，在分类上归属于呼吸系统疾病下的其他类别。其核心关注点在于评估囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）相关生物标志物在治疗前后的变化，并同步采集多项临床参数与气道分泌物标本，用以观察 CFTR 调节剂对突变 CFTR 的修复作用。数据集覆盖治疗开始前以及治疗后 12 周和 52 周的关键时间节点，为研究 CFTR 调节剂在囊性纤维化患者中的生物学效应与临床反应提供了结构化的数据基础。
【数据集背景】
囊性纤维化是一种与 CFTR 基因突变相关的疾病，CFTR 调节剂治疗旨在针对突变型 CFTR 发挥修复或调节作用。Modulate-CF 数据集即围绕这一治疗背景建立，其研究目标为评估囊性纤维化患者在接受 CFTR 调节剂治疗后，突变 CFTR 是否得到修复。该数据集来自 clinicaltrials.gov，属于呼吸系统疾病 / 其他分类，主题标签为 Cystic Fibrosis。数据集所对应的研究关注治疗前后 CFTR 生物标志物的动态变化，并结合临床参数与气道分泌物标本的评估，形成对治疗反应的综合性观察框架。
【数据内容】
数据集包含的主要数据类别为 CFTR 生物标志物与临床参数，以及气道分泌物标本的评估结果。CFTR 生物标志物具体包括肠道电流测量（intestinal current measurement，ICM）、鼻腔电位差（nasal potential difference，NPD）和汗液氯离子（sweat chloride）。这些生物标志物的采集时间点为治疗开始前，以及治疗开始后 12 周和 52 周。临床参数包括人体测量（anthropometry）、肺功能、肺部磁共振成像（MRI）和肺部计算机断层扫描（CT），其采集时间覆盖治疗开始前与治疗开始后。此外，数据集还涉及气道分泌物标本的评估，采集时间同样为治疗开始前与治疗开始后。上述内容共同构成了该数据集在生物标志物、临床影像与实验室标本多个层面的数据组成。
【采集与来源】
该数据集的来源站为 clinicaltrials.gov。源站描述中明确列出研究条件为囊性纤维化（Cystic Fibrosis），并说明 CFTR 生物标志物（肠道电流测量、鼻腔电位差、汗液氯离子）在治疗开始前以及治疗开始后 12 周和 52 周进行检测；临床参数（人体测量、肺功能、肺部磁共振成像、肺部计算机断层扫描）在治疗开始前与治疗开始后进行评估；气道分泌物标本也在治疗开始前与治疗开始后进行评估。除上述来源信息外，源站未提供更具体的采集机构、采集地点或采集流程细节。
【适用场景】
该数据集适用于与囊性纤维化及 CFTR 调节剂治疗相关的研究场景，尤其是关注 CFTR 生物标志物在治疗前后变化的研究。由于数据覆盖肠道电流测量、鼻腔电位差和汗液氯离子等生物标志物，并包含人体测量、肺功能、肺部 MRI 和肺部 CT 等临床参数，以及气道分泌物标本评估，因此可用于观察治疗开始前与治疗后 12 周、52 周多个时间点的综合变化。其主题标签 Cystic Fibrosis 与呼吸系统疾病 / 其他分类也表明，该数据集可服务于呼吸系统疾病领域中对囊性纤维化治疗反应的分析需求。
【使用方法】
源站未提供具体的使用方法说明，包括数据访问方式、数据格式、分析流程或配套工具等均未在来源信息中列出。使用者如需使用该数据集，需依据 clinicaltrials.gov 来源站的相关规定与可用信息进一步确认。
【质量与限制】
源站未提供关于数据质量、样本量、缺失情况、偏倚控制或验证结果的具体说明。该数据集的时间节点明确为治疗开始前以及治疗后 12 周和 52 周，临床参数与气道分泌物标本的评估时间覆盖治疗开始前与治疗开始后，但源站未提供更细化的时间定义、评估标准或质量控制信息。因此，在质量与限制方面，除来源站描述所涵盖的内容外，暂无其他可依据的信息。
【引用与许可】
源站未提供引用格式与许可条款信息。该数据集来源于 clinicaltrials.gov，具体引用方式与使用许可需参照来源站的相关规定。
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04732910
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：囊性纤维化。囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）生物标志物（肠道电流测量（ICM）、鼻腔电位差（NPD）、汗液氯离子）在治疗开始前及治疗启动后12周和52周。临床参数（人体测量、肺功能、肺部磁共振成像（MRI）、肺部计算机断层扫描（CT））在治疗开始前及治疗启动后。气道分泌物标本评估在治疗开始前及治疗启动后。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
需要用于商业化训练或医疗器械注册（NMPA/FDA）？
公开数据往往缺乏完整的病理回证与专家标注。千方医数集依托陕川双基地与超十家三甲医院直连，提供完全合规、去标识化、支持注册级质控的专病数据集交易服务。
