囊性纤维化中Kaftrio吸入治疗依从性与结局

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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05519020

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数据说明

疾病：囊性纤维化。研究目的：了解预防性吸入治疗的依从性对接受Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor治疗的囊性纤维化患者（pwCF）结局的影响。背景：囊性纤维化（CF）是一种多系统、终身遗传性疾病，在英国约影响10，500人，中位预测生存期为49年。导致CF的基因突变引起囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）功能障碍，该因子作为氯离子通道发挥作用。CF中氯离子分泌受损导致气道和胰管等一系列上皮组织产生黏稠、厚重的分泌物。这会导致吸收不良、营养状况欠佳、反复呼吸道感染、进行性肺损伤和呼吸衰竭。直到最近，CF的标准治疗一直侧重于管理CF的症状和后果。吸入治疗，特别是吸入抗生素、黏液溶解剂和渗透性药物，对于减少囊性纤维化患者的急性加重和维持肺部健康尤为重要。

以高效CFTR调节剂形式出现的精准药物，大约十年前首次可供因门控突变导致CF的患者使用，这类患者约占CF人群的5%。进一步的发展使得高效调节剂现在适用于约90%的CF患者（pwCF）。这正在改变许多pwCF的境况，带来迅速且具有变革性的健康改善。这种快速变化对既有治疗方案是否仍有持续需求带来了一些不确定性。评估Ivacaftor在pwCF及G551D基因突变患者中疗效的里程碑式随机对照试验发现，十二个月内一秒用力呼气容积（FEV1）的组间差异为10.6%，有利于Ivacaftor。即使在随机对照试验（RCT）中年龄≥18岁的成人中，组间FEV1差异也为9.9%。来自英国CF登记处的真实世界数据发现，组间F

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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