确认Kalydeco在R117H-CFTR突变囊性纤维化患者（含儿科）中长期安全性和有效性的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦携带R117H-CFTR突变的囊性纤维化患者（含儿科人群），用于确认Kalydeco的长期安全性和有效性
基本信息
资源简介
确认Kalydeco在R117H-CFTR突变囊性纤维化患者（含儿科）中长期安全性和有效性的研究
该数据集英文名为“A Study to Confirm the Long-term Safety and Effectiveness of Kalydeco in Patients With Cystic Fibrosis Who Have an R117H-CFTR Mutation, Including Pediatric Patients”，来源于clinicaltrials.gov，聚焦携带R117H-CFTR突变的囊性纤维化患者（含儿科人群），用于确认Kalydeco的长期安全性和有效性。数据集在站内归入呼吸道疾病／囊性纤维化分类，主题标签为Cystic Fibrosis。其核心设计围绕非干预队列的长期随访与治疗前后结局对比展开，并明确不采用干预队列，适合关注该突变亚型患者真实世界用药结局的研究者参考使用。
【数据集背景】
该数据集对应一项旨在确认Kalydeco在携带R117H-CFTR突变的囊性纤维化患者中长期安全性和有效性的研究，研究人群包括儿科患者。囊性纤维化是一种累及呼吸系统等多器官的遗传性疾病，R117H-CFTR突变是其中一种特定突变类型。该研究的设计重点在于通过治疗开始后的长期随访以及治疗前回顾性数据的配对比较，评估同一患者群体在用药前后的结局变化，从而为长期安全性和有效性提供依据。
【数据内容】
数据集所涵盖的内容围绕非干预队列的结局数据收集展开。根据源站描述，非干预队列将在治疗开始后至少进行36个月的患者随访，即收集治疗启动后的结局数据。同时，研究还包括检索登记库中在Kalydeco治疗开始前36个月已录入的回顾性数据，这些数据来自与非干预队列相匹配的患者。通过上述前瞻性随访与回顾性数据的结合，可支持组内治疗前后在有效性和安全性方面的结局比较。研究明确不采用干预队列。主题标签为Cystic Fibrosis。
【采集与来源】
数据来源为clinicaltrials.gov，属于临床研究注册信息。源站描述表明，数据采集方式包括对非干预队列患者治疗启动后的随访观察，随访期至少36个月；以及从登记库中检索治疗开始前36个月的回顾性数据。回顾性数据取自与非干预队列相匹配的患者，以便进行组内治疗前后比较。研究不利用干预队列。除上述来源与采集安排外，源站未提供更细的采集流程、随访频率或登记库具体名称等信息。
【适用场景】
该数据集适用于关注携带R117H-CFTR突变的囊性纤维化患者（包括儿科人群）长期用药结局的研究场景，尤其是需要在同一患者群体内比较Kalydeco治疗前后有效性和安全性的分析。由于设计包含至少36个月的治疗后随访和36个月的治疗前回顾性数据，可用于长期安全性观察、治疗前后结局对比等研究目的。源站未提供其他具体适用场景的说明。
【使用方法】
源站描述提示，使用该数据时可围绕非干预队列的治疗后随访数据与治疗前回顾性数据进行组内比较，以评估有效性和安全性。研究不采用干预队列，因此分析应聚焦非干预队列及其匹配的回顾性数据。源站未提供具体的数据访问方式、变量结构、分析软件或操作步骤等信息。
【质量与限制】
该研究为非干预性设计，依赖随访数据收集和登记库回顾性数据，源站描述未提供样本量、数据完整性、缺失情况或质量控制措施等信息。研究明确不采用干预队列，可能影响对照比较的范围。随访期至少36个月，回顾性数据覆盖治疗前36个月，但源站未提供更长期限或更细时间粒度的说明。其他质量与限制信息源站未提供。
【引用与许可】
源站未提供引用格式与许可条款信息。
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02722057
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：囊性纤维化。非干预队列中的患者随访（即治疗开始后收集结局数据）将至少持续36个月。该研究还包括从与非干预队列匹配的患者中检索Kalydeco治疗开始前36个月内录入登记处的回顾性数据。这将允许在组内比较Kalydeco治疗前后的有效性和安全性结局。干预队列将不被使用。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
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