α1-抗胰蛋白酶缺乏症
α1-抗胰蛋白酶缺乏症是一种由SERPINA1基因突变引起的常染色体共显性遗传病,导致肝脏合成和分泌的α1-抗胰蛋白酶结构异常或水平降低,使中性粒细胞弹性蛋白酶活性失调。该病主要累及肺和肝脏:肺部表现为早发性、进行性全小叶型肺气肿,常伴有慢性支气管炎和支气管扩张;肝脏则可出现新生儿肝炎、慢性肝病、肝纤维化甚至肝硬化和肝细胞癌,部分患者伴发血管炎和脂膜炎。诊断依赖血清α1-抗胰蛋白酶水平测定、表型分析及基因检测。治疗策略包括戒烟、支气管扩张剂、肺康复,严重肺气肿可行肺减容术或肺移植,肝病进展者考虑肝移植,并可使用α1-抗胰蛋白酶替代疗法延缓肺功能恶化。
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YOLT-202治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)研究
该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦YOLT-202治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的探索性研究

SAR447537(INBRX-101)在α1-抗胰蛋白酶缺乏症肺气肿成人患者中的长期开放标签研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,为一项关于 SAR447537(INBRX-101)的 2 期、单臂、开放标签扩展研究,研究对象为患有 α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)肺气肿的成人

KRRO-110 单次和多次剂量递增的 1/2a 期研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,收录一项关于 KRRO-110 的首次人体 1/2a 期、单次和多次剂量递增研究

在Pi*ZZ型α1-抗胰蛋白酶缺乏症受试者中开展的1b/2a期开放标签单次递增剂量和多次递增剂量研究
该数据集来源于clinicaltrials.gov,收录一项针对Pi*ZZ型α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)受试者的1b/2a期开放标签研究

Alpha-1 研究注册库
该注册库旨在收集统一、纵向、完整且准确的患者数据,并组织后供公众查询。注册库成员的总数可帮助研究者招募足够受试者开展研究,患者定期更新可提供客观数据点以衡量疾病进展

评估CTX460在重度α1-抗胰蛋白酶缺乏症相关肺气肿成人中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及疗效的试验
该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项针对重度α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关肺气肿成人患者的临床试验信息

B8S15 呼吸道疾病与α1-抗胰蛋白酶缺乏症相关数据集
本站分类为呼吸道疾病 / α1-抗胰蛋白酶缺乏症。该数据可用于与呼吸道疾病及 α1-抗胰蛋白酶缺乏症相关的计算化学研究,具体覆盖范围、样本规模与使用方式源站未提供(来源 DOI 解析,Creative Commons Zero v1.0 Universal 许可)

B8S15 平面构型,Cs 对称性
该数据集为 B8S15 平面构型、Cs 对称性的量子化学计算记录,来源于 doi.org,由 Rzepa, Henry 提交至 Zenodo,发布时间为 2026 年

高分辨率胸部CT在α1-抗胰蛋白酶缺乏症中的应用(QUANTUM-1)
数据覆盖高分辨率胸部CT在α1-抗胰蛋白酶缺乏症中的应用,可用于相关临床研究、观察性分析及影像学特征探索(来源 ncbi.nlm.nih.gov)

COPD基因流行病学数据集
COPDGene是针对COPD的大型队列数据集,包含胸部CT影像、肺功能检测、基因组数据与临床表型信息,广泛用于慢阻肺及α1-抗胰蛋白酶缺乏症相关机制与遗传学研究。

dbGaP呼吸系统遗传数据库
dbGaP汇集多个呼吸系统遗传研究数据集,包含COPD与哮喘相关基因与表型信息,可用于α1-抗胰蛋白酶缺乏症的遗传关联分析。

天然α-1-抗胰蛋白酶1.5埃分辨率结构数据集(Cys232Ser突变体)
该数据集提供了α-1-抗胰蛋白酶(Cys232Ser突变体)在1.5埃分辨率下的三维蛋白质结构数据,包含原子坐标、配体分子等结构信息,通过X射线衍射技术测定,主要用于研究蛋白质折叠稳定性与α-1-抗胰蛋白酶缺乏症的病理机制,为结构生物学和疾病相关蛋白质功能分析提供高精度结构基础。
