评估Nizubaglustat（AZ-3102）治疗GM2神经节苷脂沉积症或尼曼-匹克C型病安全性与疗效的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项关于Nizubaglustat（AZ-3102）治疗GM2神经节苷脂沉积症或尼曼-匹克C型病（NPC）的多中心、开放标签研究
基本信息
资源简介
评估Nizubaglustat（AZ-3102）治疗GM2神经节苷脂沉积症或尼曼-匹克C型病安全性与疗效的研究
该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项关于Nizubaglustat（AZ-3102）治疗GM2神经节苷脂沉积症或尼曼-匹克C型病（NPC）的多中心、开放标签研究。研究覆盖两个队列：队列1为曾参与II期RAINBOW研究并希望继续治疗的患者；队列2为约10例年龄≥12岁、接受全剂量Miglustat超过12个月且病情稳定或恶化的NPC患者，拟停用Miglustat并转换至Nizubaglustat。数据可用于评估该药的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及疗效（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：适应症：GM2神经节苷脂沉积症、尼曼-匹克C型病。这是一项多中心、开放标签研究，旨在评估Nizubaglustat在晚发型婴儿或青少年起病的GM2神经节苷脂沉积症或NPC疾病男性或女性患者中的安全性、耐受性、PK、PD和疗效，分为两个队列： 队列1：既往参加过II期研究AZA-001-5A2-01（RAINBOW）并希望继续参加本开放标签研究的患者 队列2：约10例NPC疾病患者，年龄≥12岁，接受全剂量Miglustat治疗超过12个月，在之前两次门诊访视中疾病稳定或恶化，并希望停止Miglustat治疗并转换至Nizubaglustat。
【主题与分类】
主题标签：GM2 Gangliosidosis、Niemann-Pick Type C Disease。本站分类：神经系统疾病/尼曼-匹克病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07399704
下载信息
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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07399704
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- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：GM2神经节苷脂沉积症、C型尼曼-匹克病。这是一项多中心、开放标签研究，旨在评估Nizubaglustat在晚婴型或青少年型GM2神经节苷脂沉积症或NPC疾病男性或女性患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效动力学（PD）和疗效，分为两个队列：* 队列1：既往参加过2期研究AZA-001-5A2-01（RAINBOW）并希望继续参加本开放标签研究的患者 * 队列2：约10例NPC疾病患者，年龄≥12岁，接受全剂量Miglustat治疗超过12个月，在既往两次门诊访视中疾病稳定或恶化，且希望停止Miglustat治疗并转换为Nizubaglustat治疗。
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