Nizubaglustat在罕见溶酶体疾病参与者中的长期安全性与耐受性
该数据集来自clinicaltrials.gov，为一项多中心、全球、开放标签的扩展试验，纳入既往参加过nizubaglustat（AZ-3102）临床试验并希望继续治疗的Niemann-Pick病C型、GM1神经节苷脂沉积症、GM2神经节苷脂沉积症或Gaucher病3型参与者
基本信息
资源简介
Nizubaglustat在罕见溶酶体疾病参与者中的长期安全性与耐受性
该数据集来自clinicaltrials.gov，为一项多中心、全球、开放标签的扩展试验，纳入既往参加过nizubaglustat（AZ-3102）临床试验并希望继续治疗的Niemann-Pick病C型、GM1神经节苷脂沉积症、GM2神经节苷脂沉积症或Gaucher病3型参与者。所有参与者每日接受一次nizubaglustat。主要目标是评估持续每日给药nizubaglustat的长期安全性与耐受性，同时研究其对疾病生物标志物的影响，并探索长期治疗对疾病进展神经学方面的影响。参与者可在其所在国家获批上市许可前或申办方决定终止前继续留在试验中（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：疾病：Niemann-Pick病C型、GM2神经节苷脂沉积症、GM1神经节苷脂沉积症、Gaucher病3型。这是一项多中心、全球、开放标签的扩展试验，受试者为既往参加过nizubaglustat（AZ-3102）临床试验并希望继续治疗的Niemann-Pick病C型（NPC）、GM1神经节苷脂沉积症、GM2神经节苷脂沉积症或Gaucher病3型（GD3）参与者。所有参与者将每日接受一次nizubaglustat。主要目标是评估持续每日给予nizubaglustat的长期安全性与耐受性。该试验还将研究nizubaglustat对疾病生物标志物的影响，并探索长期治疗对疾病进展神经学方面的影响。参与者可在其所在国家授予nizubaglustat上市许可前或申办方决定终止前继续留在试验中。
【主题与分类】
主题标签：Niemann-Pick Disease Type C、GM2 Gangliosidosis、GM1 Gangliosidosis、Gaucher Disease Type 3。本站分类：神经系统疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07885917
下载信息
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提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
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使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07885917
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：C型尼曼-匹克病、GM2神经节苷脂沉积症、GM1神经节苷脂沉积症、3型戈谢病。这是一项多中心、全球性、开放标签的扩展试验，受试者为既往参加过nizubaglustat（AZ-3102）临床试验并希望继续治疗的C型尼曼-匹克病（NPC）、GM1神经节苷脂沉积症、GM2神经节苷脂沉积症或3型戈谢病（GD3）患者。所有受试者将每日接受一次nizubaglustat治疗。主要目的是评估继续每日给予nizubaglustat的长期安全性和耐受性。该试验还将研究nizubaglustat对疾病生物标志物的影响，并探索长期治疗对疾病进展神经学方面的影响。受试者可继续留在试验中，直至nizubaglustat在其所在国家获得上市许可，或直至申办方决定终止该试验。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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