高危遗传性先天代谢缺陷的造血干细胞移植

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT00383448

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：肾上腺脑白质营养不良、异染性脑白质营养不良、球形细胞脑白质营养不良、Tay-Sachs病、Sandhoff病、Wolman病、I-细胞病、Sanfilippo综合征。造血干细胞移植已被证明对肾上腺脑白质营养不良（ALD）、异染性脑白质营养不良（MLD）或球形细胞脑白质营养不良（GLD，即Krabbe病）患者有效。然而，对于晚期或快速进展性疾病的患者，移植相关的发病率和死亡率高得令人无法接受。遗憾的是，这些患者没有可行的替代治疗方案；如果不进行移植，患者只能被送回家等待死亡。我们明尼苏达团队开发了一项新方案，采用减低强度预处理方案进行移植，旨在降低与移植操作相关的毒性。该方案将使用药物氯法拉滨，其具有淋巴细胞溶解和免疫抑制特性，且不会出现移植中常用的同类化合物氟达拉滨所观察到的神经毒性。

此外，将使用几种具有抗氧化和抗炎特性的药物来协助稳定疾病进程。这一修订后的移植方案将测试以下内容：1）采用降低强度预处理方案实现植入的能力，2）移植后第100天的死亡率，3）基于移植前及移植后指定时间点（第100天、6个月、1年、2年和5年）的神经学、神经心理学、影像学和生物学差异化评估的患者结局。额外的生物学研究将包括氯法拉滨和霉酚酸酯（MMF）的药代动力学，积累N-乙酰半胱氨酸动力学方面的经验，并评估移植期间氧化状态的生物学标志物。此外，对于接受腰椎穿刺研究的患者，将要求采集脑脊液（CSF）以测定生物学参数。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。