Mucopolysaccharidosis IIIA、B、C型斑马鱼模型显示多动及少突胶质细胞状态改变

数据集获取

源站：https://ncbi.nlm.nih.gov/geo/query/acc.cgi?acc=GSE244310

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   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
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数据说明

Sanfilippo综合征儿童期痴呆，也称为黏多糖贮积症III型（MPS III），是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病。MPS III的亚型由降解糖胺聚糖硫酸乙酰肝素（HS）所需的四种酶中某一种的缺陷引起。无法降解HS会导致进行性神经退行性变，并在生命的第二或第三个十年死亡。对MPS III发病机制的了解尚不完整，且尚无有效疗法。我们在内源性斑马鱼基因中产生了亚效突变sgshS387Lfs、nagluA603Efs和hgsnatG577Sfs，这些基因与人类SGSH、NAGLU和HGSNAT同源，分别是导致MPS III亚型MPS IIIA、B和C的突变位点。我们的模型表现出MPS III的主要疾病特征，即HS在脑内显著蓄积，同时行为分析支持多动表型。脑转录组分析显示，在全部三种模型中均存在与溶酶体、糖胺聚糖、免疫系统和铁稳态生物学相关的变化，但各模型之间的脑转录组状态也存在明显差异。

转录组分析还表明，MPS IIIA、B和C斑马鱼大脑中少突胶质细胞状态明显紊乱，支持对该细胞类型的影响是MPS III早期且一致的特征。总体而言，我们的斑马鱼模型重现了人类疾病的关键特征以及小鼠模型中观察到的表型。我们的模型将能够利用斑马鱼极高的繁殖力和易于获取的解剖结构，剖析MPS IIIA、B和C亚型之间共同和不同的病理机制。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。