Metazym 治疗晚期婴儿型异染性脑白质营养不良患者研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦 Metazym 治疗晚期婴儿型异染性脑白质营养不良(MLD)的临床研究

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其他Metachromatic Leukodystrophy (MLD)
Metazym for the Treatment of Patients With Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy (MLD)

基本信息

模态
其他
创建/更新时间
2026-10-24

资源简介

Metazym 治疗晚期婴儿型异染性脑白质营养不良患者研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov,聚焦 Metazym 治疗晚期婴儿型异染性脑白质营养不良(MLD)的临床研究。源站描述覆盖试验条件、剂量方案与给药方式:最低剂量 25 U/kg 单次给药,三个较高剂量水平重复给药,每两周一次、持续八周共五剂,并设 25 U/kg、50 U/kg、100 U/kg、200 U/kg 等队列;二十六周后继续每两周治疗直至获得安全性数据,期间每次访视监测安全性(AE/SAE),剂量按月根据体重调整,输注时长取决于剂量。数据可用于了解该病治疗研究的设计与安全性监测框架(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):适应症:异染性脑白质营养不良(MLD)。试验产品、剂量、给药方式、批号:最低剂量水平将作为 25 U/kg 的单次剂量进行评估。三个较高剂量水平将作为重复剂量进行评估。每个队列的患者将每两周接受一剂酶,持续八周,共五剂。给药如下:队列 1:25 U/kg 作为单次剂量——此后 50 U/kg;队列 2:100 U/kg;队列 3:200 U/kg。接受最低剂量作为单次剂量的患者将接受下一剂量水平作为重复剂量。二十六周后,受试者将继续每两周治疗一次,直至获得安全性数据。在此期间,每次访视都将监测安全性(AE/SAE)。剂量将每月调整以考虑体重变化。输注时长将取决于剂量。

【主题与分类】

主题标签:Metachromatic Leukodystrophy (MLD)。本站分类:神经系统疾病/遗传性白质营养不良。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT00418561

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症:异染性脑白质营养不良(MLD)。试验产品、剂量、给药方式、批号:最低剂量水平将作为单次剂量25 U/kg进行评估。三个较高剂量水平将作为重复剂量进行评估。每个队列的患者将每两周接受一次酶剂量,持续八周,共五剂。给药方式如下:队列1:25 U/kg作为单次剂量——此后50 U/kg;队列2:100 U/kg;队列3:200 U/kg。接受最低剂量作为单次剂量的患者将接受下一剂量水平作为重复剂量。二十六周后,受试者将继续每两周接受一次治疗,直至获得安全性数据。在此期间,每次访视时都将监测安全性(AE/SAE)。剂量将每月调整一次,以考虑体重变化。输注时长将取决于剂量。25 U/kg、50 U/kg和100 U/kg的剂量将稀释于50 ml等渗氯化钠中,并在30分钟内输注。200 U/kg的输注将以相同方式进行,但输注时间为60分钟。治疗持续时间:半年(26周)

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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