HGT-1110 治疗异染性脑白质营养不良的疗效与安全性研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT01887938

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：异染性脑白质营养不良（MLD）。MLD是一种遗传性常染色体隐性脂质代谢障碍，其特征为溶酶体酶芳基硫酸酯酶A（ASA）活性缺陷。MLD是一种罕见的孤儿病，发生于世界大部分地区。在西方世界，该病的估计总发病率约为每100,000名活产婴儿中1例，且因地理位置而异。目前尚无获批的MLD疗法。本研究是一项多中心开放标签研究，旨在评估通过鞘内途径给予HGT-1110在MLD患儿中的安全性和有效性结局，这些患儿已参加剂量递增研究HGT-MLD-070（NCT01510028）至第40周，并每两周（EOW）接受一次研究药物。治疗组将与HGT-MLD-070（NCT01510028）中的治疗组相同，即分配至研究HGT-MLD-070（NCT01510028）第1队列的参与者将继续接受10毫克（mg）的剂量，分配至研究HGT-MLD-070（NCT01510028）第2队列的参与者将继续接受30 mg的剂量，分配至研究HGT-MLD-070（NCT01510028）第3和第4队列的参与者将继续接受100 mg的剂量。

HGT-MLD-070研究（NCT01510028）第4队列的参与者将仅接受采用工艺B生产的药品，并将在本研究中继续接受该药品。HGT-MLD-070研究（NCT01510028）第1至3队列中入组本研究的参与者在获得所有必要批准后已转换为工艺B生产的药品。在HGT-MLD-071研究中，10 mg剂量队列中经研究者判定出现疾病进展的所有参与者在获得医学监查员同意后增至30 mg剂量。基于HGT-MLD-070（NCT01510028 [第1-3队列]）的中期分析结果，在获得所有必要批准后，HGT-MLD-071研究中所有参与者的HGT-1110剂量将增至100 mg。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。