ASCEND：ION337治疗Dravet综合征的安全性与耐受性研究

资源简介

ASCEND：ION337治疗Dravet综合征的安全性与耐受性研究

ASCEND 数据集收录了一项针对 Dravet 综合征（Dravet Syndrome，DS）的临床研究信息，研究全称为“Safety and Tolerability of ION337 for the Treatment of Dravet Syndrome”，即评估 ION337 用于治疗 Dravet 综合征的安全性与耐受性。该数据集来源于 clinicaltrials.gov，在本站归入神经系统疾病 / 全面性癫痫分类，主题标签为 Dravet Syndrome。数据集的核心内容是 ASCEND 研究的方案信息：这是一项开放标签研究，受试者为 2 至 12 岁（含）的 Dravet 综合征患者，研究分为两部分，第一部分为为期 6 个月的单次递增剂量（SAD）阶段，第二部分为为期 24 个月的多重递增剂量（MAD）阶段，其后还有为期 7 个月的安全性随访。该数据集适合用于了解该研究的设计框架、受试人群范围与随访安排，为 Dravet 综合征相关研究提供参考线索。

【数据集背景】

Dravet 综合征是一种严重的发育性癫痫性脑病，通常起病于婴儿期，属于全面性癫痫范畴，临床表现为反复且难以控制的癫痫发作，并伴随发育与认知方面的不良影响。本站将该数据集归入神经系统疾病 / 全面性癫痫分类，主题标签为 Dravet Syndrome，正体现了其面向的疾病领域。ASCEND 研究聚焦于 ION337 这一干预措施在 Dravet 综合征患者中的安全性与耐受性评价，属于该疾病领域临床研究信息的组成部分。数据集英文名称中明确标注了“Safety and Tolerability”，说明该研究关注的核心终点方向是安全性与耐受性，而非疗效确证。关于 Dravet 综合征的流行病学数据、疾病机制细节以及 ION337 的作用机制，源站未提供。

【数据内容】

该数据集收录的是 ASCEND 研究的研究方案层面信息，主要包括研究类型、受试人群、研究分期与随访安排。研究为开放标签设计，即不设盲、不设安慰剂对照。受试人群为 2 至 12 岁（含）的 Dravet 综合征患者。研究由两个部分组成：第一部分为为期 6 个月的单次递增剂量（SAD）阶段；第二部分为为期 24 个月的多重递增剂量（MAD）阶段；两部分之后还安排为期 7 个月的安全性随访。数据集本身不包含受试者个体层面的临床数据、剂量水平数值、安全性事件统计结果或疗效指标，源站未提供这些内容。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov，即美国国立医学图书馆运营的临床试验注册与结果信息平台。数据集所呈现的信息为 ASCEND 研究在注册平台上公开的研究描述，包括研究条件（Dravet Syndrome）、研究设计（开放标签、两部分、SAD 与 MAD 阶段及安全性随访）以及受试者年龄范围。关于数据的具体采集时间、更新频率、注册编号、申办方信息以及数据提取与整理流程，源站未提供。

【适用场景】

该数据集可用于了解 Dravet 综合征领域一项开放标签临床研究的整体设计框架，适合作为疾病领域研究动态的参考信息，帮助研究者、临床医生或相关从业者快速把握该研究的人群范围、阶段划分与随访时长。也可用于教学或文献检索场景中，作为定位该研究注册信息的入口性资料。由于数据集仅包含研究方案层面的描述性信息，不包含安全性或有效性结果，因此不适用于药物疗效评价、剂量决策、患者个体化治疗指导或任何形式的临床结论推导。源站未提供其他适用场景的说明。

【使用方法】

使用该数据集时，可将其视为研究注册信息的索引性资料，依据研究名称、疾病条件与年龄范围等要素检索和识别该研究，并进一步前往 clinicaltrials.gov 获取原始注册记录。在使用中应注意区分研究设计与研究结果：该数据集描述的是研究如何开展，而非研究得出了什么结论。关于数据的具体字段结构、访问接口、下载方式与检索语法，源站未提供。

【质量与限制】

该数据集的信息来自 clinicaltrials.gov 的公开研究描述，属于注册信息层面的二手整理，其完整性受限于源站公开内容的范围。数据集不包含受试者个体数据、剂量数值、安全性事件统计、疗效终点结果或统计分析结论，因此不能用于任何定量分析或证据合成。研究为开放标签设计，源站未提供关于对照设置、盲法、样本量、统计假设等方面的进一步信息。关于数据准确性核验方式、更新状态与版本信息，源站未提供。

【引用与许可】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov，使用或引用时应注明来源平台及研究名称“ASCEND: Safety and Tolerability of ION337 for the Treatment of Dravet Syndrome”。关于该数据集的具体许可条款、使用限制、引用格式规范以及商业使用条件，源站未提供。