CTI-1601 单次递增剂量对比安慰剂治疗 Friedreich 共济失调的试验

该数据集来自 clinicaltrials.gov,主题为 CTI-1601 对比安慰剂在 Friedreich 共济失调受试者中的单次递增剂量研究

Larimar Therapeutics, Inc.Larimar Therapeutics, Inc.
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其他回归Friedreich Ataxia
Single Ascending Dose Study of CTI-1601 Versus Placebo in Subjects With Friedreich's Ataxia

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创建/更新时间
2026-10-08

资源简介

CTI-1601 单次递增剂量对比安慰剂治疗 Friedreich 共济失调的试验

该数据集来源于 clinicaltrials.gov,英文名称为 Single Ascending Dose Study of CTI-1601 Versus Placebo in Subjects With Friedreich's Ataxia,本站将其归类于神经系统疾病 / 共济失调方向,主题标签为 Friedreich Ataxia。其核心内容围绕一项单次递增剂量(SAD)、双盲、安慰剂对照的临床研究展开,研究对象为 Friedreich 共济失调受试者,研究药物为 CTI-1601,给药方式为皮下注射,采用单次给药设计。该研究的主要目的是评估 CTI-1601 单次递增剂量在 Friedreich 共济失调受试者中的安全性和耐受性,次要目的包括评估皮下注射 CTI-1601 在递增单次剂量后的药代动力学(PK)特征以及药效动力学(PD)特征。整体而言,该数据集记录的是 CTI-1601 与安慰剂在特定受试人群中进行单次递增剂量比较的临床研究信息。

【数据集背景】

Friedreich 共济失调是一种神经系统疾病,本站分类将其归入神经系统疾病 / 共济失调类别。该数据集所对应的研究聚焦于这一受试人群,旨在通过单次递增剂量、双盲、安慰剂对照的设计,考察 CTI-1601 在该人群中的表现。研究设置安慰剂对照,并将 CTI-1601 与安慰剂进行对比,以支持对安全性和耐受性的评估。该研究的背景信息来源于 clinicaltrials.gov 的源站描述,主题标签明确指向 Friedreich Ataxia。

【数据内容】

该数据集的内容围绕一项单次递增剂量研究展开。研究条件为 Friedreich Ataxia,研究设计为单次递增剂量(SAD)、双盲、安慰剂对照。研究药物为 CTI-1601,对照为安慰剂。给药方式为皮下注射,给药模式为单次剂量。研究的主要目标为评估 CTI-1601 在 Friedreich 共济失调受试者中的安全性和耐受性。次要目标包括两项:其一,评估皮下注射 CTI-1601 在递增单次剂量后的药代动力学(PK);其二,评估皮下注射 CTI-1601 在递增单次剂量后的药效动力学(PD)。数据内容涉及 CTI-1601 或安慰剂,剂量与给药方式为单次剂量 / 皮下给药。除上述内容外,源站未提供更多关于具体剂量水平、受试者数量、研究终点指标或统计方法的信息。

【采集与来源】

该数据集来自 clinicaltrials.gov。源站描述提供了研究的基本信息,包括研究条件、研究设计、研究目的以及给药方式等。本站分类为神经系统疾病 / 共济失调,主题标签为 Friedreich Ataxia。除 clinicaltrials.gov 这一来源站以及源站描述所涵盖的内容外,源站未提供关于数据采集流程、采集时间、采集机构或数据加工方式的更多信息。

【适用场景】

该数据集适用于关注 Friedreich 共济失调领域临床研究信息的场景,尤其是围绕 CTI-1601 与安慰剂对比的单次递增剂量研究。潜在使用场景包括:了解该研究的研究设计类型,即单次递增剂量、双盲、安慰剂对照;了解研究的主要目的,即评估 CTI-1601 的安全性和耐受性;了解次要目的,即评估皮下注射 CTI-1601 的药代动力学和药效动力学;以及了解给药方式为皮下注射、给药模式为单次剂量。该数据集也可用于按神经系统疾病 / 共济失调分类或按 Friedreich Ataxia 主题标签进行检索和归类。除上述基于源站描述可支持的用途外,源站未提供关于其他具体适用场景的信息。

【使用方法】

该数据集可通过来源站 clinicaltrials.gov 获取。使用时可根据数据集英文名称、主题标签 Friedreich Ataxia 或本站分类神经系统疾病 / 共济失调进行定位。在阅读和使用时,可依据源站描述理解该研究的基本框架:研究条件为 Friedreich Ataxia,研究设计为单次递增剂量、双盲、安慰剂对照,研究药物为 CTI-1601,对照为安慰剂,给药方式为皮下注射,给药模式为单次剂量,主要评估安全性和耐受性,次要评估药代动力学和药效动力学。除上述内容外,源站未提供关于具体使用步骤、数据格式、访问权限或操作指南的更多信息。

【质量与限制】

该数据集的信息来自 clinicaltrials.gov 的源站描述,内容涵盖研究条件、研究设计、研究目的和给药方式等基本要素。其限制在于,源站未提供关于样本量、剂量递增的具体水平、研究时间安排、统计分析方法、研究结果或数据完整性等方面的信息。因此,该数据集目前可用于了解该临床研究的基本设计框架,但不足以支持对研究结果、疗效结论或安全性结论进行判断。源站未提供关于数据质量评估、数据核验或局限性说明的更多内容。

【引用与许可】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。引用时应注明来源站为 clinicaltrials.gov,数据集英文名称为 Single Ascending Dose Study of CTI-1601 Versus Placebo in Subjects With Friedreich's Ataxia。除来源站信息外,源站未提供关于许可条款、使用限制或授权方式的更多信息。

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源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT04176991

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:弗里德赖希共济失调。单次递增剂量(SAD)、双盲、安慰剂对照研究。评估单次递增剂量CTI-1601在弗里德赖希共济失调受试者中的安全性和耐受性。次要目标:1. 评估皮下(SC)给予递增单次剂量CTI-1601后的药代动力学(PK)。2. 评估皮下给予递增单次剂量CTI-1601后的药效动力学(PD)。CTI-1601或安慰剂——剂量/给药方式:单次剂量/皮下

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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