血浆置换联合白蛋白治疗AMN患者

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04303416

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：肾上腺脊髓神经病、肾上腺脑白质营养不良。肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）是最常见的脑白质遗传性疾病，发病率为1：14，700活产儿。它由ABCD1基因突变引起，该基因编码一种将极长链脂肪酸（VLCFA）转运至过氧化物酶体进行降解的转运蛋白。因此，VLCFA在组织和血浆中积累，成为诊断的特征性生物标志物。VLCFA过量会产生线粒体ROS和氧化损伤，这是驱动X-ALD发病机制的主要因素。其他关键失调途径包括能量产生、线粒体生物发生和呼吸、蛋白质稳态以及内质网应激。当前的治疗选择并不令人满意，仅限于骨髓移植和基因治疗，而大多数患者并不符合条件。血浆置换（PE）联合白蛋白替代治疗阿尔茨海默病取得的令人鼓舞的结果促使我们启动了这项研究。我们的理由如下：在血浆中，VLCFA由脂蛋白和白蛋白转运。白蛋白是脂肪酸（FA）向大脑转运的主要载体。

ABCD1缺陷会诱发炎症并增加血脑屏障渗漏，这可能促进白蛋白通透性增加。我们推测，白蛋白替代可通过外周池机制降低血浆中极长链脂肪酸（VLCFA）水平，减少到达脑部的VLCFA数量，并可防止脂质过氧化。将开展一项在5例X-ALD患者中进行的初步概念验证研究，通过PE替代内源性白蛋白，第一个月每周一次，随后5个月每月一次。治疗结束后将进行为期6个月的随访。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。