RDEB基因矫正自体皮肤等效移植物离体基因治疗临床试验

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04186650

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：隐性营养不良型大疱性表皮松解症。隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）是一种严重的罕见遗传病，因表皮与下方真皮黏附丧失而导致皮肤和黏膜剥离。该病由编码VII型胶原（C7）的COL7A1基因功能丧失性突变引起，VII型胶原构成锚定纤维，是维持真皮-表皮黏附的重要结构。目前的治疗仅为对症治疗，无法有效治疗或预防皮肤和黏膜剥离的发生，而这些剥离会导致局部和全身并发症，威胁生命预后。EBGRAFT是一项前瞻性、开放标签、国际单中心I/II期临床试验。该试验旨在通过基因矫正的自体皮肤等效物移植物治疗3例表达残余C7水平的RDEB成年受试者。该皮肤等效物由来自患者的角质形成细胞和成纤维细胞组成，在体外通过一种安全的自我失活（SIN）逆转录病毒载体进行基因矫正，该载体在广泛表达的人启动子EF1a控制下表达COL7A1 cDNA。

每位患者将在巴黎Necker医院依次接受移植，使用约300 cm²的自体基因矫正皮肤等效物（最多6块，每块50 cm²）。主要目的是评估在RDEB成人患者中，使用SIN COL7A1逆转录病毒载体（RV）基因矫正的自体皮肤等效物移植的安全性。次要目的是：1. 评估在RDEB成人患者中移植经RV SIN COL7A1基因矫正的自体皮肤等效物的疗效。2. 评估针对重组VII型胶原（C7）的免疫反应。本临床试验应评估这些基因矫正的自体皮肤等效物移植是否耐受良好，以及它们是否恢复移植区域的正常真皮-表皮黏附。拟议治疗旨在实现移植区域的永久矫正，使皮肤愈合并重

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。