从患者特异性诱导多能干细胞到长QT综合征2型的临床转化
该数据集包含两名长QT综合征2型患者的连续12导联动态心电图数据，记录了他们在接受Lumacaftor+Ivacaftor联合药物治疗前后的QTc变化，数据模态为临床心电图信号。其主要用途是验证基于诱导多能干细胞模型的药物重定向策略在心血管疾病中的临床转化效果，为长QT综合征的精准医疗和药物重定位研究提供关键实验数据。
基本信息
资源简介
从患者特异性诱导多能干细胞到长QT综合征2型的临床转化
【数据集背景】
本数据集源站标题为《From patient-specific induced pluripotent stem cells to clinical translation in long QT syndrome Type 2》。源站首次发布：2019-02-06。
【数据内容】
源站原始描述：Aims : Having shown that Lumacaftor rescued the hERG trafficking defect in the induced pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes (iPSC-CMs) of two LQT2 patients, we tested whether the commercial association Lumacaftor+Ivacaftor (LUM+IVA) could shorten the QTc in the same two patients. Methods and Results : After hospital admission and one day of baseline recordings, half dose LUM+IVA was administered on day 1, followed by full dose (LUM 800 mg + IVA 500 mg) for 7 days. A continuous 12-lead Ho…
【数据结构与技术规格】
数据集 DOI：10.5281/zenodo.4063932。
【主题与分类】
主题标签：Long QT syndrome; human induced pluripotent stem cells; mutation-specific therapy; trafficking defect; drug repurposing; precision medicine; lumacaftor; sudden death; life threatening arrhythmias。
【获取与许可】
源站页面：https://zenodo.org/records/4063932
【使用注意】
· 源站最后修改于 2020-10-03，引用时请注意版本时效。
下载信息
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使用方式
数据集获取（Zenodo 公开直链）
源站：https://zenodo.org/record/4063931
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数据说明
该数据集聚焦于长QT综合征2型（LQT2）的临床研究，旨在验证基于诱导多能干细胞（iPSC）模型的药物重定向策略在患者中的有效性。数据集包含两名LQT2患者在接受Lumacaftor+Ivacaftor（LUM+IVA）联合药物治疗前后的连续12导联动态心电图（Holter ECG）记录，量化了QTc（校正QT间期）的变化。数据来源于临床干预试验，患者住院期间进行基线记录，随后接受剂量递增的LUM+IVA治疗，并通过盲法测量大量QTc值。该数据集主要用于心血管精准医疗和药物重定位研究，探索iPSC衍生心肌细胞（iPSC-CMs）模型与临床结果之间的关联，为LQT2的个体化治疗提供依据。
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