局部西罗莫司2%治疗单纯性大疱性表皮松解症(EBS)研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov,为一项前瞻性、双盲、随机、安慰剂对照交叉试验,计划为期40周,纳入单纯性大疱性表皮松解症(EBS)、EBS Kobner及Weber-Cockayne综合征患者

Stanford UniversityStanford University
clinicaltrials
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基因组Epidermolysis Bullosa SimplexEpidermolysis Bullosa Simplex KobnerWeber-Cockayne Syndrome
Using Topical Sirolimus 2% for Patients With Epidermolysis Bullous Simplex (EBS) Study

基本信息

模态
基因组
创建/更新时间
2026-10-17

资源简介

局部西罗莫司2%治疗单纯性大疱性表皮松解症(EBS)研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov,为一项前瞻性、双盲、随机、安慰剂对照交叉试验,计划为期40周,纳入单纯性大疱性表皮松解症(EBS)、EBS Kobner及Weber-Cockayne综合征患者。受试者双足分别接受局部西罗莫司2%乳膏或安慰剂治疗12周,洗脱4周后交叉再治疗。研究评估局部雷帕霉素治疗足底病变的安全性,并检验其对EBS足底病变的潜在疗效,涉及mTOR通路抑制与角蛋白基因调控。数据可用于EBS治疗安全性及疗效相关研究(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:单纯性大疱性表皮松解症、单纯性大疱性表皮松解症Kobner型、Weber-Cockayne综合征。拟开展的40周试点研究是一项前瞻性、双盲、随机、安慰剂对照交叉研究。受试者将被分配为双足每日接受局部西罗莫司2%乳膏或安慰剂(赋形剂对照)治疗12周,随后4周洗脱期,然后通过交叉干预对双足再次治疗。这些研究将利用角蛋白序列天然存在的转录调控、已知导致EB单纯型的基因异常,并评估mTOR通路抑制在治疗患者足底病变中的潜力。本研究的目的是评估(1)局部雷帕霉素治疗足底病变用于EB单纯型治疗的安全性,以及2)测试局部雷帕霉素是否改善

【主题与分类】

主题标签:Epidermolysis Bullosa Simplex、Epidermolysis Bullosa Simplex Kobner、Weber-Cockayne Syndrome。本站分类:损伤、中毒及外因。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT02960997

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:单纯性大疱性表皮松解症、Kobner型单纯性大疱性表皮松解症、Weber-Cockayne综合征。拟开展的40周试点研究是一项前瞻性、双盲、随机、安慰剂对照的交叉研究。参与者将被分配至双足局部使用西罗莫司2%乳膏每日一次或安慰剂(赋形剂对照)治疗12周,随后进行4周洗脱期,然后通过交叉干预再次对双足进行治疗。这些研究将利用角蛋白序列天然存在的转录调控、已知导致单纯性大疱性表皮松解症的基因异常,并评估mTOR通路抑制在治疗患者足底病变中的潜力。本研究的目的是评估(1)局部雷帕霉素治疗足底病变用于治疗单纯性大疱性表皮松解症的安全性,以及2)检验局部雷帕霉素在治疗结束时与基线相比以及与受试者内安慰剂治疗对照相比,是否能改善单纯性大疱性表皮松解症受试者病变皮肤的临床严重程度,包括疼痛和瘙痒。

伤口大小测量和生活质量评估将分别采用大疱性表皮松解症生活质量量表(QOLEB)和大疱性表皮松解症疾病活动度与瘢痕指数(EBDASI)进行评定。基于这项初步研究的结果,医生将能够从支持性治疗(目前单纯型大疱性表皮松解症的标准治疗)转向靶向分子治疗,从而改善单纯型大疱性表皮松解症患者的活动能力和生活质量。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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