Pompe病真实世界证据长期监测项目
数据收集内容包括临床特征、治疗期间不良事件,以及以尿Glc4/Hex4为主要疗效终点,辅以肌酸激酶、运动功能(Quick Motor Function Test)和呼吸功能(用力肺活量)等评估项

基本信息
资源简介
Pompe病真实世界证据长期监测项目
该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦Pompe病患者接受avalglucosidase alfa治疗的真实世界长期监测。数据收集内容包括临床特征、治疗期间不良事件,以及以尿Glc4/Hex4为主要疗效终点,辅以肌酸激酶、运动功能(Quick Motor Function Test)和呼吸功能(用力肺活量)等评估项。可用于描述性分析上述指标在治疗后的演变,并在个体患者层面与基线评估比较,比较时依据换药时既往ERT持续时间而定(来源 clinicaltrials.gov)。
【数据内容】
源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:Pompe病。将收集并分析接受avalglucosidase alfa治疗的Pompe患者的临床特征。将收集并描述avalglucosidase alfa治疗期间发生的不良事件。尿Glc4/Hex4是avalglucosidase alfa有效性分析的主要终点。其他评估项目包括肌酸激酶、运动功能(Quick Motor Function Test)和呼吸功能(用力肺活量)。这些评估项目在avalglucosidase alfa治疗后的演变将进行描述性分析,并在个体患者层面与基线评估(即开始avalglucosidase alfa之前和/或avalglucosidase alfa启动前一年)进行比较,具体取决于avalglucosidase alfa转换时既往ERT的持续时间。
【主题与分类】
主题标签:Pompe Disease。本站分类:呼吸系统疾病。
【获取与许可】
源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07834320
下载信息
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数据集获取
源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07834320
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- 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
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- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病:庞贝病。将收集并分析接受avalglucosidase alfa治疗的庞贝病患者的临床特征。将收集并描述avalglucosidase alfa治疗期间发生的不良事件。尿Glc4/Hex4是avalglucosidase alfa有效性分析的主要终点。其他评估项目包括肌酸激酶、运动功能(快速运动功能测试)和呼吸功能(用力肺活量)。将对这些评估项目在avalglucosidase alfa治疗后的变化进行描述性分析,并根据avalglucosidase alfa转换时既往ERT持续时间,在个体患者层面与基线评估(即开始avalglucosidase alfa之前和/或avalglucosidase alfa启动前一年)进行比较。
数据加载示例(图像类)
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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