麻黄碱治疗先天性肌无力
本数据集来源于 clinicaltrials.gov，主题为麻黄碱治疗先天性肌无力。源站描述显示，既往研究提示麻黄碱对终板乙酰胆碱酯酶缺乏所致的先天性肌无力可能有效，本研究拟通过双盲、安慰剂对照、交叉设计验证其临床疗效与安全性
基本信息
资源简介
麻黄碱治疗先天性肌无力
本数据集来源于 clinicaltrials.gov，主题为麻黄碱治疗先天性肌无力。源站描述显示，既往研究提示麻黄碱对终板乙酰胆碱酯酶缺乏所致的先天性肌无力可能有效，本研究拟通过双盲、安慰剂对照、交叉设计验证其临床疗效与安全性。药物初治患者随机分组，分别接受安慰剂或麻黄碱 HCl 治疗 5 周，剂量递增至每日 100 mg 分两次服用，随后交叉继续治疗 5 周，并在基线、每个 5 周结束时及之后评估肌力与疲劳度（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：先天性肌无力综合征。既往研究已证明麻黄碱在治疗由终板乙酰胆碱酯酶缺乏引起的先天性肌无力方面可能有效。本研究的目的是检验麻黄碱可能对这些患者有益的假设。为检验这一假设，我们将开展一项双盲、安慰剂对照、交叉设计的临床疗效与安全性研究。同意参与的药物初治患者将被随机分为两组。每组将以盲法接受安慰剂或麻黄碱 HCl 治疗 5 周，剂量递增至每日 100 mg，分两次服用。五周后，两组将交叉，继续接受治疗或安慰剂再治疗五周。将在基线、每个五周结束时及之后进行肌力与疲劳度评估。
【主题与分类】
主题标签：Myasthenic Syndromes, Congenital。本站分类：呼吸系统疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT00541216
下载信息
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数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT00541216
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- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
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- OpenDataLab:
数据说明
疾病：先天性肌无力综合征。既往研究显示，麻黄碱在治疗因终板乙酰胆碱酯酶缺乏引起的先天性肌无力方面可能有效。本研究旨在验证麻黄碱可能对此类患者有益的假设。为验证这一假设，我们将开展一项双盲、安慰剂对照的交叉临床疗效与安全性研究。同意参与的未接受过药物治疗的患者将被随机分为两组。每组将以盲法接受为期5周的治疗，使用安慰剂或盐酸麻黄碱，剂量递增至每日100毫克，分两次服用。五周后，两组将交叉，继续接受治疗或安慰剂再五周。将在基线时、每个五周周期结束时以及再过两周后进行力量和疲劳度的评估。研究人员将每周通过访谈和体格检查评估安全性。结局指标将包括巴氏指数、生活质量问卷、计时起立行走测试、肺量计检查、定时肢体抬高及力量测量。
所有患者将按照研究计划到诊所报到（见附录A）。具体而言，12次诊所访视将包括：基线访视（1次）、安全性和有效性评估（10次）以及结束访视（1次）。
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