X连锁慢性肉芽肿病慢病毒基因疗法临床试验数据集
本数据集由国际罕见病基因治疗机构Genethon提供并发布在ClinicalTrials.gov上。数据详尽跟踪了多名重症X-CGD男童在接受基因修正干细胞回输后的血常规、gp91-phox蛋白表达率以及DHR中性粒细胞功能恢复指标，是CGD领域极其珍贵的真实临床试验疗效分类与评估数据集。
基本信息
资源简介
X连锁慢性肉芽肿病慢病毒基因疗法临床试验数据集
【一句话概览】
X连锁慢性肉芽肿病是一种影响男孩的罕见遗传性原发性免疫缺陷病，因吞噬细胞NADPH氧化酶复合物缺陷，无法产生超氧自由基，难以杀灭入侵细菌和真菌，导致严重反复感染及肺、肠道等部位炎症。该病约占慢性肉芽肿病患者的三分之二，缺陷基因编码NADPH氧化酶复合物的催化亚基gp91-phox蛋白。持续使用抗生素可保护部分患者，但另一些患者仍出现危及生命的感染，肠道或泌尿系统炎症可致阻塞，需使用类固醇等药物。因此开发治愈性疗法极为重要（来源 ClinicalTrials.gov）。
【数据集背景】
本数据集源站标题为《A Phase I/II, Non Randomized, Monocentric Open-label Study of Autologous CD34+ Cells Transduced With the G1XCGD Lentiviral Vector in Patients With X-Linked Chronic Granulomatous Disease》。源站首次发布：2013-06-24。
【数据内容】
源站原始描述：X-linked chronic granulomatous disease (X-CGD) is a rare genetic disorder, which affects boys. It is a primary immunodeficiency disorder which results from an inability of the white blood cells called phagocytic cells (or phagocytes) to kill invading bacteria and fungi. These cells have difficulty forming the free radicals (most importantly the superoxide radical due to defective phagocyte NADPH oxidase complex) which are important in the killing of ingested pathogens. In X-CGD (which accounts f…
中文译文（机器翻译，仅供快速理解，请以原文为准）：X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男孩。它是一种原发性免疫缺陷病，源于称为吞噬细胞（或吞噬细胞）的白细胞无法杀死入侵的细菌和真菌。这些细胞难以形成自由基（最重要的是由于吞噬细胞NADPH氧化酶复合体缺陷导致的超氧自由基），而自由基对于杀死摄入的病原体至关重要。在X-CGD中（占CGD患者的三分之二），缺陷在于构成NADPH氧化酶复合体关键部分的基因（催化亚基；gp91-phox蛋白）。因此，它们杀死细菌和真菌的能力很差，患者会遭受严重且反复的感染。这也会导致炎症，可能损害肺和肠道等身体部位。在许多情况下，通过持续摄入抗生素，患者可以得到充分的保护，免受感染。然而，在其他情况下，严重的危及生命的感染会突破防线。在某些病例中，肠道或泌尿系统的炎症会导致阻塞，无法用抗生素治疗，可能需要使用类固醇等其他药物。因此，开发CGD的治愈性治疗方法至关重要。
【主题与分类】
主题标签：X-Linked Chronic Granulomatous Disease、XCGD。
【适用方向】
结构化表格数据可直接用于统计建模、特征工程与队列分析。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02757911
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02757911
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据集大小约 0.02 GB。
数据说明
该数据集来自一项针对X连锁慢性肉芽肿病患者的I/II期、单臂、多中心开放性临床试验（G1XCGD项目），包含接受自体CD34+细胞慢病毒转导治疗后的安全性、功能性中性粒细胞恢复和免疫重建监测数据。
数据加载示例（表格/文本类）
import pandas as pd, glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.csv"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tsv"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.xlsx"), recursive=True))
print("数据文件:", files)
df = pd.read_csv(files[0])
print(df.shape); print(df.columns.tolist()); print(df.head(3))
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