EN-374 基因疗法治疗 X 连锁慢性肉芽肿病研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov,收录 EN-374 基因疗法治疗 X 连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的研究信息

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clinicaltrials
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基因组X-Linked Chronic Granulomatous Disease
Study of EN-374 Gene Therapy in Participants With X-Linked Chronic Granulomatous Disease

基本信息

模态
基因组
创建/更新时间
2026-10-12

资源简介

EN-374 基因疗法治疗 X 连锁慢性肉芽肿病研究

该数据集来自 clinicaltrials.gov,收录 EN-374 基因疗法治疗 X 连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的研究信息。X-CGD 由 CYBB 基因突变引起,EN-374 为基于辅助依赖型腺病毒(HDAd)的体内基因疗法,经静脉输注改造造血干细胞以表达野生型 CYBB 基因,方案包括 HSC 动员、免疫预防、给药及改造后 HSC 富集。研究先入组成年参与者进行剂量递增,完成后入组儿童参与者进行剂量扩展。可用于了解该罕见原发性免疫缺陷病的基因治疗研究设计(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:X 连锁慢性肉芽肿病。慢性肉芽肿病(CGD)是一种罕见的原发性免疫缺陷病,特征为婴儿期起病的反复细菌或真菌感染。X 连锁型 CGD(X-CGD)由 CYBB 基因突变引起。EN-374 是一种基于辅助依赖型腺病毒(HDAd)的基因疗法,正在开发用于治疗 X-CGD,采用体内方法,通过静脉输注给药,以对造血干细胞(HSC)进行基因修饰,使其表达野生型 CYBB 基因。EN-374 治疗方案包括 HSC 动员、免疫预防、EN-374 给药以及基因修饰 HSC 的富集。患有 X-CGD 的成年参与者将被纳入研究的剂量递增部分。在成年队列完成后,儿童参与者将被纳入剂量扩展部分。

【主题与分类】

主题标签:X-Linked Chronic Granulomatous Disease。本站分类:免疫系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06876363

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    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:X连锁慢性肉芽肿病。慢性肉芽肿病(CGD)是一种罕见的原发性免疫缺陷病,其特征为自婴儿期开始反复发生细菌或真菌感染。X连锁型CGD(X-CGD)由CYBB基因突变引起。EN-374是一种基于辅助依赖型腺病毒(HDAd)的基因治疗药物,正在开发用于采用体内方法治疗X-CGD,通过静脉输注给药,对造血干细胞(HSC)进行基因修饰,使其表达野生型CYBB基因。EN-374治疗方案包括HSC动员、免疫预防、EN-374给药以及基因修饰HSC的富集。患有X-CGD的成年受试者将入组研究的剂量递增部分。在成年队列完成后,儿科受试者将入组研究的剂量扩展部分,按年龄递减队列依次为≥ 12岁且< 18岁、≥ 2岁且< 12岁,最后为≥ 3个月且< 2岁。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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