使用RNA碱基编辑疗法治疗Otoferlin突变相关听力损失受试者的研究(SOUND)

该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项针对OTOF基因p.Q829X突变所致先天性听力损失的临床研究信息

HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
clinicaltrials
浏览 3
基因组分类Congenital Hearing Loss
a Study in Subjects With Otoferlin Mutation-related Hearing Loss Using RNA Base-eDiting Therapy(SOUND)

基本信息

模态
基因组
任务类型
分类
创建/更新时间
2026-10-23

资源简介

使用RNA碱基编辑疗法治疗Otoferlin突变相关听力损失受试者的研究(SOUND)

SOUND 数据集对应一项在 OTOF 基因 p.Q829X 突变相关听力损失受试者中开展的 RNA 碱基编辑治疗研究,收录于 clinicaltrials.gov,本站归类为耳及乳突疾病 / 其他。该数据集围绕先天性听力损失这一疾病背景,聚焦 HG205 作为 CRISPR/Cas13 RNA 碱基编辑疗法在治疗由 OTOF 基因 p.Q829X 突变所致听力损失中的安全性与有效性评价。数据集以临床研究信息为核心内容,主题标签为先天性听力损失,可为关注遗传性耳聋基因治疗方向的研究者提供该临床研究的登记信息入口。

【数据集背景】

该数据集所对应的临床研究针对的是先天性听力损失。根据源站描述,研究目的在于确定 HG205 作为一种 CRISPR/Cas13 RNA 碱基编辑疗法,用于治疗由 OTOF 基因 p.Q829X 突变引起的听力损失时是否安全、是否有效。这一背景将数据集定位在遗传性听力损失的基因编辑治疗研究方向,涉及 OTOF 基因特定突变位点与 RNA 碱基编辑技术路线两个关键要素。

【数据内容】

数据集收录的是上述临床研究的研究信息,涵盖研究目的与治疗手段的基本描述,即 HG205 作为 CRISPR/Cas13 RNA 碱基编辑疗法用于 OTOF 基因 p.Q829X 突变所致听力损失的安全性和有效性评价。主题标签为先天性听力损失。除源站描述所载内容外,数据集是否包含受试者数量、研究分期、给药方案、终点指标、时间安排等具体字段,源站未提供。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov,属于临床研究登记信息。其内容依据源站描述整理,本站分类为耳及乳突疾病 / 其他。数据采集的具体时间、更新频率、版本记录等信息,源站未提供。

【适用场景】

该数据集适用于了解或检索针对 OTOF 基因 p.Q829X 突变相关先天性听力损失的 RNA 碱基编辑治疗临床研究信息,可供遗传性耳聋、基因编辑治疗、耳科疾病研究等方向的人员作为研究登记信息的参考入口。关于该数据集在系统评价、荟萃分析或临床决策中的具体适用性,源站未提供。

【使用方法】

该数据集以临床研究信息条目的形式提供,使用者可依据数据集名称、疾病主题标签与治疗手段描述进行检索与识别。具体的数据访问方式、检索接口、字段结构及使用条件,源站未提供。

【质量与限制】

该数据集内容基于临床研究登记信息,其完整性与准确性依赖源站记录。数据集未提供研究结果数据、样本量、随访时长等信息,源站未提供相关质量评价与局限性说明。使用者应注意登记信息与最终研究结论之间可能存在的差异,具体核查方式源站未提供。

【引用与许可】

该数据集来源为 clinicaltrials.gov。引用格式、许可条件及使用限制等信息,源站未提供。

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使用方式

数据集获取

源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06025032

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:先天性听力损失。本研究的目的是确定HG205作为CRISPR/Cas13 RNA碱基编辑疗法,对于治疗由OTOF基因p.Q829X突变引起的听力损失是否安全有效。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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