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创建/更新时间

2026-10-20

资源简介

AAV2-hAADC治疗帕金森病研究（PDCS-01）

该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦AAV2-hAADC基因治疗帕金森病及早发型帕金森病的研究。AAV2-hAADC通过腺相关病毒2型载体携带芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）基因，递送至大脑壳核和尾状核，旨在提升AADC基因表达，使更多左旋多巴转化为多巴胺，从而改善帕金森病相关多巴胺缺乏。数据可用于了解该基因治疗的安全性评估框架及作用机制，支持神经疾病治疗领域的知识整理与二次分析（来源 clinicaltrials.gov）。

【数据内容】

源站描述（机器翻译，仅供参考）：疾病：帕金森病（PD）、早发型帕金森病。本研究旨在探究名为AAV2-hAADC的基因疗法是否安全以及是否可能帮助帕金森病患者。AAV2-hAADC旨在提高大脑中的多巴胺水平。它包含一种名为腺相关病毒2型（AAV2）的病毒，该病毒经过修饰以携带一种名为芳香族L-氨基酸脱羧酶（简称AADC）的酶的遗传密码。在本研究中，AAV2-hAADC被递送至大脑的两个部位，即壳核和尾状核。增加大脑这些部位中AADC基因的数量，可将更多的左旋多巴转化为多巴胺，即帕金森病中所缺乏的化学物质。

【主题与分类】

主题标签：Parkinson's Disease (PD)、Early Onset Parkinson Disease。本站分类：神经系统疾病/帕金森病。

【获取与许可】

源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07267065

原始链接

https://clinicaltrials.gov/study/NCT07267065

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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07267065

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- OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
- ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
- 天池: 登录后页面提供直链下载
  以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：帕金森病（PD）、早发性帕金森病。本研究旨在探究一种名为AAV2-hAADC的基因疗法是否安全，以及是否可能对帕金森病患者有所帮助。AAV2-hAADC旨在提高大脑中多巴胺的水平。它含有一种名为腺相关病毒2型（AAV2）的病毒，该病毒经过修饰，携带一种名为芳香族L-氨基酸脱羧酶（简称AADC）的酶的遗传密码。在本研究中，AAV2-hAADC被递送至大脑的两个部位，即壳核和尾状核。在这些脑区增加AADC基因的量，可将更多的左旋多巴转化为多巴胺——即帕金森病患者所缺乏的化学物质。