遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv）患者神经学随访回顾性研究

资源简介

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv）患者神经学随访回顾性研究

该数据集为一项回顾性研究，旨在收集西班牙境内参与 B3461028 和 B3461045 两项研究的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv）及野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRwt）患者的神经学随访数据。研究关注的对象包括接受 tafamidis 61mg 治疗至少 12 个月且伴有多发性神经病（PN）的患者，这些患者持续进行多系统随访（神经科、眼科、胃肠科）至少 12 个月。数据集来源于 clinicaltrials.gov，归类于神经系统疾病下的其他类别，主题标签涵盖遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv）与多发性神经病。该数据集可用于了解该特定患者群体在真实世界中的长期随访情况。

【数据集背景】

该数据集所依托的研究背景为遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv）及野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRwt）患者的长期管理。ATTRv 是一种累及多系统的疾病，常表现为多发性神经病等神经系统症状。本回顾性研究聚焦于西班牙境内已参加 B3461028 和 B3461045 两项研究的患者，这些患者接受了 tafamidis 61mg 治疗，并持续进行多系统随访。研究设计为回顾性收集，旨在反映患者在神经学及其他相关系统方面的随访情况。源站描述中提及的条件包括遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv）和多发性神经病，研究涉及的患者群体同时包括 ATTRv 和 ATTRwt 类型。

【数据内容】

数据集的核心内容为神经学随访数据，具体涵盖接受 tafamidis 61mg 治疗至少 12 个月且伴有多发性神经病（PN）的患者的随访信息。此外，源站描述还提到患者持续进行多系统随访，包括神经科、眼科和胃肠科随访，且随访时间至少 12 个月。数据集的主题标签明确指向遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv）和多发性神经病。关于随访数据的具体变量、测量指标、时间点、样本量、人口学特征等详细内容，源站未提供。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。研究在西班牙进行，患者来自已参加 B3461028 和 B3461045 两项研究的群体。采集方式为回顾性研究，即收集这些患者已有的神经学随访数据。源站描述中提及患者暴露于 tafamidis 61mg 至少 12 个月，并持续进行多系统随访至少 12 个月。关于数据采集的具体时间范围、采集频率、数据提取方法、伦理审批信息等，源站未提供。

【适用场景】

该数据集适用于与遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv）及野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRwt）相关的临床研究、真实世界证据分析以及神经系统疾病领域的回顾性研究。具体而言，可用于探索接受 tafamidis 61mg 治疗且伴有多发性神经病（PN）患者的神经学随访模式、多系统随访依从性等。由于数据集来源于 clinicaltrials.gov 且聚焦西班牙患者群体，也可用于区域性的疾病管理或治疗结局比较研究。关于该数据集是否适用于其他特定研究目的，源站未提供明确说明。

【使用方法】

该数据集可通过 clinicaltrials.gov 获取。使用时应遵循源站的相关规定。由于数据集为回顾性研究收集的随访数据，使用者需注意其非干预性、非随机化的性质。关于数据的具体格式、访问权限、是否需要申请、是否提供数据字典等，源站未提供。

【质量与限制】

该数据集为回顾性研究，可能存在回顾性数据固有的局限性，如数据完整性依赖于既有记录、可能存在选择偏倚等。研究仅涉及西班牙境内参加 B3461028 和 B3461045 研究的患者，样本来源具有地域和特定研究背景的限制。患者需满足暴露于 tafamidis 61mg 至少 12 个月且伴有多发性神经病（PN）并持续多系统随访至少 12 个月的条件，因此结论外推需谨慎。关于数据质量的具体评估、缺失数据处理、样本量、统计功效等，源站未提供。

【引用与许可】

该数据集的来源站为 clinicaltrials.gov。关于具体的引用格式、许可条款、使用限制、数据共享政策等，源站未提供。