多中心观察性研究评估patisiran在V122I或T60A突变ATTRv淀粉样变性多神经病患者中的有效性
该数据集来源于clinicaltrials.gov，为一项多中心观察性研究，旨在评估patisiran在携带V122I或T60A突变的遗传性转甲状腺素蛋白介导（ATTRv）淀粉样变性伴多神经病患者中的有效性
基本信息
资源简介
多中心观察性研究评估patisiran在V122I或T60A突变ATTRv淀粉样变性多神经病患者中的有效性
该数据集来源于clinicaltrials.gov，为一项多中心观察性研究，旨在评估patisiran在携带V122I或T60A突变的遗传性转甲状腺素蛋白介导（ATTRv）淀粉样变性伴多神经病患者中的有效性。研究聚焦于特定基因突变亚型人群，属于神经系统疾病范畴下的其他类别。数据集以英文命名，主题标签涵盖遗传性转甲状腺素蛋白介导（ATTRv）淀粉样变性及多神经病，整体定位为针对罕见遗传性神经系统疾病治疗效果的临床观察性数据资源。
【数据集背景】
遗传性转甲状腺素蛋白介导（ATTRv）淀粉样变性是一种与转甲状腺素蛋白基因突变相关的疾病，常累及周围神经，表现为多神经病。该数据集所对应的研究关注其中携带V122I或T60A突变的患者群体，这两种突变在ATTRv淀粉样变性伴多神经病中具有特定意义。研究采用多中心观察性设计，目的在于评估patisiran在这一特定突变亚型患者中的有效性。源站描述明确指出，研究条件为遗传性转甲状腺素蛋白介导（ATTRv）淀粉样变性、多神经病，研究目标为评估patisiran在携带V122I或T60A突变的ATTRv淀粉样变性伴多神经病患者中的有效性。
【数据内容】
该数据集的主题标签为遗传性转甲状腺素蛋白介导（ATTRv）淀粉样变性及多神经病。其核心内容围绕一项多中心观察性研究展开，研究对象为携带V122I或T60A突变的ATTRv淀粉样变性伴多神经病患者，干预或暴露因素为patisiran，评价指标为有效性。除上述信息外，源站未提供关于具体变量、字段结构、样本量、随访时间、终点指标等更细粒度的数据内容描述。
【采集与来源】
该数据集来源于clinicaltrials.gov。源站描述显示其对应一项多中心观察性研究，研究条件为遗传性转甲状腺素蛋白介导（ATTRv）淀粉样变性、多神经病，研究目的为评估patisiran在携带V122I或T60A突变的ATTRv淀粉样变性伴多神经病患者中的有效性。除来源站为clinicaltrials.gov以及多中心观察性研究这一设计类型外，源站未提供关于采集地点、采集时间、采集流程、数据提取方式等更多信息。
【适用场景】
基于现有信息，该数据集适用于关注遗传性转甲状腺素蛋白介导（ATTRv）淀粉样变性伴多神经病的研究场景，尤其是针对携带V122I或T60A突变患者群体中patisiran有效性评估的观察性研究。其主题标签表明可服务于神经系统疾病领域下与ATTRv淀粉样变性及多神经病相关的分析。除上述方向外，源站未提供关于具体适用场景的进一步说明。
【使用方法】
源站未提供。
【质量与限制】
源站未提供。
【引用与许可】
源站未提供。
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04201418
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：遗传性转甲状腺素蛋白介导的（ATTRv）淀粉样变性，多发性神经病。评估patisiran在伴有V122I或T60A突变的ATTRv淀粉样变性多发性神经病患者中的有效性。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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