Lorenzo's Oil（GTO/GTE）治疗肾上腺脑白质营养不良的扩展可及性研究

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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT02233257

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数据说明

疾病：X连锁肾上腺脑白质营养不良。在X连锁肾上腺脑白质营养不良中，将洛伦佐油扩大可及性提供给中等规模人群。

引言/理由：已证明，主要由长链单不饱和脂肪酸组成的饮食可降低X连锁肾上腺脑白质营养不良（ALD）患者体内极长链脂肪酸（VLCFA）水平。VLCFA是这种遗传性疾病的主要生化异常，并被认为与脑部疾病的发病机制有关。一项开放研究已证明，降低VLCFA超过一年对儿童期脑部疾病具有保护作用。本扩大可及性提案的目的是将目前正在18个月至13岁男孩中进行的开放标签研究转变为扩大可及性研究。进行这一转变的原因是研究者缺乏资金继续将其作为一项研究来支持。一项研究需要研究者参与，包括研究助理的协助，以监测和追踪结局、进行神经心理评估、监测不良事件并协调定期评估。

转向扩大可及性将分散对临床指征评估的协调与监测，即使对于未参与研究的受试者也是如此。这一职责将由主治医师承担。在此类开放性研究中收集的数据可作为后续申报的安全性材料。研究人群：* 患有X连锁肾上腺脑白质营养不良的男性；参见下方纳入/排除标准。程序：1. 希望获取该油的个人需向Gerald Raymond医生提交诊断的临床文档。这可以是极长链脂肪酸（VLCFA）升高或DNA突变诊断。2. 确定一名负责监督饮食的提供者。建议由具有管理特殊饮食个体经验的人员担任，例如生化遗传学家或神经

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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