HELIOS-A:Vutrisiran(ALN-TTRSC02)治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR淀粉样变性)患者的研究

HELIOS-A 是一项评估 Vutrisiran(ALN-TTRSC02)治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR 淀粉样变性)患者疗效与安全性的临床研究,来源为 clinicaltrials.gov,本站归类于神经系统疾病下的遗传性周围神经病

Alnylam PharmaceuticalsAlnylam Pharmaceuticals
clinicaltrials
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蛋白质分类Amyloidosis, HereditaryTransthyretin Amyloidosis
HELIOS-A: A Study of Vutrisiran (ALN-TTRSC02) in Patients With Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR Amyloidosis)

基本信息

模态
蛋白质
任务类型
分类
创建/更新时间
2026-10-10

资源简介

HELIOS-A:Vutrisiran(ALN-TTRSC02)治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR淀粉样变性)患者的研究

HELIOS-A 是一项评估 Vutrisiran(ALN-TTRSC02)治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR 淀粉样变性)患者疗效与安全性的临床研究,来源为 clinicaltrials.gov,本站归类于神经系统疾病下的遗传性周围神经病。研究涉及受试者接受 Vutrisiran 皮下注射每 3 个月一次或参照药 patisiran 静脉注射每 3 周一次,为期 18 个月治疗期,并以 APOLLO 研究(NCT01960348)的安慰剂组作为外部对照;随后进入随机治疗扩展期。该数据可用于了解 hATTR 淀粉样变性治疗方案的试验设计与结局指标(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:淀粉样变性、遗传性、转甲状腺素蛋白淀粉样变性。本研究的目的是评估 vutrisiran(ALN-TTRSC02)在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR 淀粉样变性)受试者中的疗效和安全性。受试者将在 18 个月治疗期内接受 vutrisiran 皮下(SC)注射每 3 个月一次(q3M),或参照对照药 patisiran 静脉(IV)注射每 3 周一次(q3w)。本研究将使用 APOLLO 研究(NCT01960348)的安慰剂组作为外部对照,用于 18 个月治疗期内的主要终点及大多数其他疗效终点。18 个月治疗期之后,所有受试者将在随机治疗扩展(RTE)期内随机接受 vutrisiran 50 mg 皮下注射每 6 个月一次(q6M)或 vutrisiran 25 mg q3M。在实施修正案 6 后,受试者

【主题与分类】

主题标签:Amyloidosis, Hereditary、Transthyretin Amyloidosis。本站分类:神经系统疾病/遗传性周围神经病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT03759379

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    • 天池: 登录后页面提供直链下载
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数据说明

疾病:淀粉样变性,遗传性,转甲状腺素蛋白淀粉样变性。本研究的目的是评估vutrisiran(ALN-TTRSC02)在遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR淀粉样变性)受试者中的疗效和安全性。受试者将在18个月的治疗期内接受每3个月一次(q3M)的vutrisiran皮下(SC)注射,或每3周一次(q3w)的参照 comparator 帕替西兰静脉(IV)注射。本研究将使用APOLLO研究(NCT01960348)的安慰剂组作为外部对照,用于18个月治疗期内的主要及大多数其他疗效终点。在18个月治疗期之后,所有受试者将在随机治疗扩展(RTE)期内随机接受每6个月一次(q6M)的vutrisiran 50 mg皮下注射或每3个月一次的vutrisiran 25 mg。在第6号修正案实施后,接受vutrisiran SC 50 mg q6M的受试者将在其下一次预定给药时转为vutrisiran SC 25 mg q3M。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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