脑腱黄瘤病（CTX）患者研究（RESTORE）
研究包含两个队列：成人队列为针对16岁及以上患者的随机双盲交叉（安慰剂撤药并设救援）研究，儿科队列为针对1月龄至16岁以下患者的开放标签剂量滴定研究
基本信息
资源简介
脑腱黄瘤病（CTX）患者研究（RESTORE）
RESTORE（Study to Evaluate Patients With Cerebrotendinous Xanthomatosis）是一项围绕脑腱黄瘤病（Cerebrotendinous Xanthomatosis，CTX）患者开展的研究，在站内归入神经系统疾病下的遗传性白质营养不良类别，来源为 clinicaltrials.gov。该研究由两个队列构成：成人队列针对16岁及以上患者，采用随机双盲交叉设计，包含安慰剂撤药并设置救援；儿科队列针对1月龄至16岁以下患者，采用开放标签剂量滴定设计。数据集以CTX为核心主题标签，可用于了解该研究在成人与儿科两类人群中的不同设计思路与组织方式。
【数据集背景】
脑腱黄瘤病是一种与神经系统相关的遗传性白质营养不良，本数据集所对应的研究即聚焦于该疾病患者人群。研究在 design 上区分成人队列与儿科队列，反映出对不同年龄阶段患者在研究实施与用药安排上的差异化考虑。成人队列采用随机双盲交叉（安慰剂撤药并设救援）研究，儿科队列采用开放标签剂量滴定研究，两者共同构成该研究对CTX患者评估的整体框架。
【数据内容】
数据集英文名为 Study to Evaluate Patients With Cerebrotendinous Xanthomatosis (RESTORE)，主题标签为CTX。研究包含两个队列：成人队列为针对16岁及以上患者的随机双盲交叉（安慰剂撤药并设救援）研究；儿科队列为针对1月龄至16岁以下患者的开放标签剂量滴定研究。除上述队列划分与设计类型外，源站未提供关于具体变量、指标、随访时间点或样本量的进一步说明。
【采集与来源】
该数据集来源于 clinicaltrials.gov。源站描述表明研究条件为CTX，并明确研究由成人队列与儿科队列两部分组成。关于数据采集的具体流程、采集机构、采集时间范围等信息，源站未提供。
【适用场景】
基于现有信息，该数据集适用于了解CTX患者研究中成人随机双盲交叉设计与儿科开放标签剂量滴定设计的组织方式，也可用于识别该研究在年龄分层上的安排（成人≥16岁，儿科≥1月龄且<16岁）。关于该数据集在其他研究或应用场景中的具体用途，源站未提供。
【使用方法】
源站未提供该数据集的具体使用方法、访问方式或分析指引。使用者可依据来源站 clinicaltrials.gov 获取该研究的相关登记信息，但数据集的详细使用说明源站未提供。
【质量与限制】
该数据集的信息主要来自源站描述，涵盖研究条件、队列划分与设计类型。关于数据完整性、准确性评估、偏倚控制细节以及数据更新频率等质量相关信息，源站未提供。由于缺乏具体变量与样本量等信息，使用时应以源站登记内容为准，不宜对未提及的属性作出推断。
【引用与许可】
源站未提供该数据集的引用格式与许可条款。如需引用或使用，建议参照 clinicaltrials.gov 的相关规定，具体引用与许可信息源站未提供。
下载信息
注册下载
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无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
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提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
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使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04270682
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：CTX。该研究由两个队列组成：一个是在年龄≥16岁患者（成人队列）中开展的随机双盲交叉（安慰剂撤药伴补救治疗）研究，另一个是在年龄≥1个月且<16岁的儿科患者（儿科队列）中开展的开放标签剂量滴定研究。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
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