重组人芳基硫酸酯酶A（HGT-1111）治疗晚发型婴儿型MLD的开放标签扩展研究
条件：晚发型婴儿型异染性脑白质营养不良。本研究的主要目标是为已完成研究HGT-MLD-048（原研究rhASA-03 - NCT00633139）的患者提供HGT-1111的持续治疗，直至HGT-1111商业可及或研究由申办方终止，前提是未出现安全性问题
基本信息
资源简介
重组人芳基硫酸酯酶A（HGT-1111）治疗晚发型婴儿型MLD的开放标签扩展研究
Open-Label Extension Study of Recombinant Human Arylsulfatase A (HGT-1111) in Late Infantile MLD 是一项登记于 clinicaltrials.gov 的开放标签扩展研究，针对的疾病条件为晚发型婴儿型异染性脑白质营养不良（Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy），在神经系统疾病 / 遗传性白质营养不良的分类下归档。该研究围绕重组人芳基硫酸酯酶 A（HGT-1111）展开，主要目标是为已完成前序研究 HGT-MLD-048（原研究 rhASA-03，NCT00633139）的患者继续提供 HGT-1111 治疗，直至该产品商业可及或研究由申办方终止，前提是未出现安全性问题；次要目标则是监测疾病进展以及 HGT-1111 在该患者群体中的安全性特征。整体而言，这是一项承接前序研究、以持续供药和长期安全性、疾病进展观察为核心的扩展性研究记录。
【数据集背景】
该数据集对应的研究属于开放标签扩展研究类型，聚焦于晚发型婴儿型异染性脑白质营养不良这一遗传性白质营养不良疾病。研究药物为重组人芳基硫酸酯酶 A（HGT-1111）。此类扩展研究通常用于让已完成前期临床试验的患者在正式商业化上市之前继续获得研究药物，同时积累更长期的用药与随访信息。本研究的设立正是基于这一目的：为已完成 HGT-MLD-048 研究（原研究 rhASA-03，NCT00633139）的患者提供 HGT-1111 的持续治疗，并在此过程中持续观察疾病进展与安全性表现。
【数据内容】
数据集所涵盖的核心内容围绕 HGT-1111 在晚发型婴儿型异染性脑白质营养不良患者中的开放标签扩展治疗。主要目标包括：向已完成前序研究 HGT-MLD-048（NCT00633139）的患者持续提供 HGT-1111，直至该药物商业可及或研究由申办方终止，且以未出现安全性问题为前提。次要目标包括监测疾病进展，以及监测 HGT-1111 施用于上述已完成前序研究的患者后的安全性特征。主题标签为 Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy。关于具体的受试者数量、给药剂量、随访时间点、终点指标定义及统计分析方法等细节，源站未提供。
【采集与来源】
该数据集来源于 clinicaltrials.gov，属于临床试验登记信息。源站描述中给出的疾病条件为晚发型婴儿型异染性脑白质营养不良，研究类型为开放标签扩展研究，研究药物为 HGT-1111，并明确其与前序研究 HGT-MLD-048（原研究 rhASA-03，NCT00633139）的承接关系。除上述登记信息外，关于数据采集的具体机构、研究者、采集时间跨度与数据更新频率等，源站未提供。
【适用场景】
基于现有信息，该数据集可用于了解 HGT-1111 在晚发型婴儿型异染性脑白质营养不良中的开放标签扩展研究设计思路，包括持续供药的研究目的、以安全性为前提的终止条件，以及以疾病进展监测和安全性监测为次要目标的研究框架。也可用于识别该研究与前序研究 HGT-MLD-048（NCT00633139）之间的延续关系，从而在检索或综述相关遗传性白质营养不良研究时作为线索使用。关于该数据集在具体分析、建模或临床决策中的适用性，源站未提供。
【使用方法】
该数据集以 clinicaltrials.gov 的临床试验登记信息形式提供，使用时可依据研究标题、疾病条件、研究药物名称 HGT-1111 以及前序研究编号 HGT-MLD-048（NCT00633139）进行检索与关联。阅读时应重点关注主要目标与次要目标的表述，以理解该扩展研究的定位。关于数据下载方式、字段结构、接口规范或配套文档，源站未提供。
【质量与限制】
该数据集为开放标签扩展研究，源站描述中未提供样本量、剂量方案、随访时长、终点定义及统计方法等信息，因此无法据此评估研究的规模与证据强度。研究的主要目标以持续供药为核心，次要目标为疾病进展与安全性监测，相关结果数据在现有信息中未见呈现。关于数据完整性、偏倚控制、数据核验机制等质量维度，源站未提供。
【引用与许可】
该数据集来源于 clinicaltrials.gov，引用时应注明来源站及研究标题 Open-Label Extension Study of Recombinant Human Arylsulfatase A (HGT-1111) in Late Infantile MLD，并可关联前序研究编号 HGT-MLD-048（NCT00633139）。关于该数据集的具体许可条款、使用限制与官方引用格式，源站未提供。
下载信息
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使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT00681811
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
适应症：晚发性婴儿型异染性脑白质营养不良。本研究的主要目的是为已完成研究HGT-MLD-048（原研究rhASA-03 - NCT00633139）的患者提供HGT-1111的持续治疗，直至HGT-1111商业上市或申办方终止研究，前提是未出现安全性问题。本研究的次要目的是监测已完成研究HGT-MLD-048（NCT00633139）的患者接受HGT-1111治疗后的疾病进展及安全性特征。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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