Metazym长期治疗晚期婴儿型异染性脑白质营养不良患者
条件：晚期婴儿型异染性脑白质营养不良。这是一项针对晚期婴儿型MLD患者的单中心、开放标签研究。所有患者将在本研究中获得继续治疗的机会，并将在本方案中接受13次输注，至此患者总共已接受27次Metazym输注
基本信息
资源简介
Metazym长期治疗晚期婴儿型异染性脑白质营养不良患者
该数据集英文名为 Long-term Metazym Treatment of Patients With Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy (MLD)，来源于 clinicaltrials.gov，主题标签为 Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy，在本站归类于神经系统疾病 / 遗传性白质营养不良。数据集对应的是一项针对晚期婴儿型异染性脑白质营养不良（MLD）患者的单中心、开放标签研究。所有入组患者此前已在 I 期试验（EudraCT 编号：2006-005341-11，NCT00418561）中接受过 26 周治疗，在本研究中将继续获得治疗机会，按方案接受 13 次输注，使患者累计接受 27 次 Metazym 输注，每两周给药一次；治疗满 52 周后，受试者将转入同情用药方案继续治疗，安全性（AE/SAE）在每次访视时监测。
【数据集背景】
晚期婴儿型异染性脑白质营养不良是一种遗传性白质营养不良，属于神经系统疾病范畴。本数据集所记录的研究聚焦于这一患者群体，考察患者在完成前期 I 期试验 26 周治疗之后继续接受 Metazym 治疗的长期过程。研究设计为单中心、开放标签研究，所有入组患者均为既往已接受过 I 期试验治疗的患者，因此该数据集承载的是延续治疗阶段的观察信息，而非初治人群的数据。
【数据内容】
数据集围绕晚期婴儿型 MLD 患者继续接受 Metazym 输注的治疗过程展开。按照研究方案，患者在本研究中接受 13 次输注，每两周给予一次；结合此前 I 期试验的 26 周治疗，患者累计接受 27 次 Metazym 输注。治疗满 52 周后，受试者转入同情用药方案继续治疗。安全性方面，研究在每次访视时对不良事件（AE）与严重不良事件（SAE）进行监测。除上述研究设计与给药安排外，源站未提供具体变量字段、观测指标数值或数据表结构等更细粒度的数据内容说明。
【采集与来源】
数据来源站为 clinicaltrials.gov，对应研究为单中心、开放标签研究。入组患者此前均已在 I 期试验（EudraCT 编号：2006-005341-11，NCT00418561）中接受过 26 周治疗，本研究在此基础上提供继续治疗。源站未提供具体的采集时间窗口、采集机构名称、样本量数值以及数据录入流程等细节。
【适用场景】
该数据集适用于关注晚期婴儿型异染性脑白质营养不良长期治疗与安全性监测的研究场景，可用于了解在前期 I 期试验之后继续给予 Metazym 输注的研究设计思路、给药频次安排以及安全性随访方式。也可作为遗传性白质营养不良领域开放标签延续治疗研究设计的参考。源站未提供该数据集在其他具体分析用途上的说明。
【使用方法】
源站未提供该数据集的具体使用方法、访问方式或数据处理说明。
【质量与限制】
该研究为单中心、开放标签设计，所有患者均来自前期 I 期试验并继续接受治疗，源站未提供样本量、对照设置、盲法、统计分析方法及数据完整性核查等信息。治疗满 52 周后受试者转入同情用药方案继续治疗，源站未提供该阶段的数据范围说明。使用时应结合源站页面核实最新信息。
【引用与许可】
源站未提供引用格式与许可条款信息。
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT00633139
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：晚发型婴儿型异染性脑白质营养不良。这是一项针对晚发型婴儿型MLD患者的单中心、开放标签研究。所有患者此前已在I期试验（EudraCT编号：2006-005341-11，NCT00418561）中接受过26周的治疗。所有患者将在本研究中获得继续治疗的机会，并将在本方案中接受13次输注，至此患者总共已接受27次Metazym输注。每两周给予一次输注。在总共52周的治疗后，受试者将在同情用药方案中继续治疗。每次访视时都将监测安全性（AE/SAE）。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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