评估delandistrogene moxeparvovec（SRP-9001）在杜氏肌营养不良症非卧床受试者中的安全性和表达的基因转移治疗研究

资源简介

评估delandistrogene moxeparvovec（SRP-9001）在杜氏肌营养不良症非卧床受试者中的安全性和表达的基因转移治疗研究

该数据集源自 clinicaltrials.gov，聚焦于杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）的基因转移治疗研究，具体为一项评估 delandistrogene moxeparvovec（SRP-9001）安全性与表达的非卧床队列研究。杜氏肌营养不良症是一种严重的神经系统疾病，属于杜氏/贝克肌营养不良范畴。该研究为开放标签的基因转移治疗研究，旨在评估 delandistrogene moxeparvovec 在 DMD 参与者中的安全性和表达情况。研究包含多个队列，其中第 8 队列针对非卧床参与者，目前正在招募新参与者；第 1 至第 7 队列的入组已经完成。该研究中参与者的最长持续时间为 156 周。该数据集的主题标签为 Duchenne Muscular Dystrophy，可为关注该疾病基因治疗研究的人员提供相关试验信息。

【数据集背景】

该数据集对应的研究针对杜氏肌营养不良症（DMD）这一神经系统疾病。DMD 属于杜氏/贝克肌营养不良类别，是一种严重的肌肉退行性疾病。本项研究为基因转移治疗研究，研究药物为 delandistrogene moxeparvovec（SRP-9001）。研究设计为开放标签，即参与者和研究人员均知晓所接受的治疗。研究的主要目的是评估该基因转移疗法的安全性以及其在参与者体内的表达情况。研究设置了多个队列，其中第 8 队列专门针对非卧床参与者，目前该队列正在招募新参与者；而第 1 至第 7 队列的入组工作已经完成。该研究对参与者的最长持续时间为 156 周。

【数据内容】

该数据集来自 clinicaltrials.gov，其源站描述中提及的条件为 Duchenne Muscular Dystrophy。研究内容涉及评估 delandistrogene moxeparvovec（SRP-9001）在 DMD 参与者中的安全性和表达。研究包含第 1 至第 8 队列，其中第 8 队列为非卧床参与者队列，正在招募新参与者；第 1 至第 7 队列已完成入组。研究为开放标签的基因转移治疗研究。参与者的最长研究持续时间为 156 周。该数据集的主题标签为 Duchenne Muscular Dystrophy。除上述信息外，源站未提供更详细的数据内容描述。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。源站描述中提供了研究的基本信息，包括研究条件、研究类型、队列设置以及参与者持续时间等。该数据集聚焦于杜氏肌营养不良症的基因转移治疗研究，具体为评估 delandistrogene moxeparvovec（SRP-9001）安全性与表达的非卧床队列。关于数据采集的具体方法、时间范围、采集地点等详细信息，源站未提供。

【适用场景】

该数据集适用于关注杜氏肌营养不良症（DMD）基因转移治疗研究的人员，尤其是对 delandistrogene moxeparvovec（SRP-9001）安全性与表达评估感兴趣的研究者、临床医生或相关领域从业者。由于该数据集涉及非卧床队列，可能对关注 DMD 非卧床患者群体的基因治疗研究具有参考价值。此外，该数据集也可用于了解该研究的多队列设计、开放标签性质以及参与者最长 156 周的研究持续时间等试验特征。关于更具体的适用场景，源站未提供。

【使用方法】

该数据集来自 clinicaltrials.gov，用户可通过该来源获取研究的相关信息。源站描述中提供了研究条件、研究药物、队列设置、招募状态以及参与者持续时间等基本信息。用户可依据这些信息了解该研究的基本框架。关于数据的具体使用方式、访问权限、数据格式或分析工具等，源站未提供。

【质量与限制】

该数据集的信息来源于 clinicaltrials.gov，源站描述中提供了研究的基本特征，包括研究条件、研究药物、队列设置、招募状态和参与者持续时间。然而，源站未提供关于数据质量、完整性、准确性或验证方法的详细信息。此外，该数据集仅涉及非卧床队列的相关描述，其他队列的具体数据内容未在源站描述中详细说明。关于研究的更多细节、数据限制或潜在偏倚等，源站未提供。

【引用与许可】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。关于引用格式、许可条款、使用限制或知识产权等信息，源站未提供。