HALOS：ION582多次递增剂量在安格尔曼综合征受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
研究分三部分，约 70 名受试者：第一部分为多次递增剂量（MAD）研究，含 13 周治疗期和至少 12 周随访；第二部分为多中心 49 周研究，完成第一部分的受试者接受 IT 推注给药并随访至少 12 周；第三部分为长期延伸，最长额外 3 年治疗并随访 32 周
基本信息
资源简介
HALOS：ION582多次递增剂量在安格尔曼综合征受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦安格尔曼综合征（Angelman Syndrome），收录一项 ION582 的 1-2a 期开放标签研究。研究分三部分，约 70 名受试者：第一部分为多次递增剂量（MAD）研究，含 13 周治疗期和至少 12 周随访；第二部分为多中心 49 周研究，完成第一部分的受试者接受 IT 推注给药并随访至少 12 周；第三部分为长期延伸，最长额外 3 年治疗并随访 32 周。数据可用于评估 ION582 的安全性、耐受性、药代动力学与药效学特征（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：安格尔曼综合征。这是一项 1-2a 期、开放标签研究，由 3 部分组成，约 70 名受试者。第 1 部分是多次递增剂量（MAD）研究，包括 13 周 MAD 治疗期和至少 12 周 MAD 后随访期。第 2 部分是一项多中心 49 周研究，完成第 1 部分的受试者将接受 ION582 的 IT 推注给药，随后进行至少 12 周的第 2 部分随访期。第 3 部分为完成第 2 部分的受试者延长治疗期，最多额外 3 年，随后进行 32 周的 LTE 后随访期。
【主题与分类】
主题标签：Angelman Syndrome。本站分类：神经系统疾病/安格尔曼综合征。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05127226
下载信息
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使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05127226
标准获取流程：
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- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：天使综合征。这是一项1-2a期、开放标签研究，约70名受试者参与，分为3个部分。第1部分为多剂量递增（MAD）研究，包括13周的MAD治疗期和至少12周的MAD后随访期。第2部分为多中心49周研究，完成第1部分的受试者将接受ION582的鞘内推注给药，随后进行至少12周的第2部分随访期。第3部分延长完成第2部分受试者的治疗期，最多额外3年，随后进行32周的长期扩展后随访期。
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