RO7248824治疗安格尔曼综合征的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项针对安格尔曼综合征(AS)的I期、多中心、非随机、适应性、开放标签、多次递增、参与者内剂量递增研究,包含长期扩展(LTE)部分和可选开放标签扩展(OOE)部分

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A Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics (PK) and Pharmacodynamics (PD) of RO7248824 in Participants With Angelman Syndrome (AS)

基本信息

模态
其他
任务类型
回归
创建/更新时间
2026-10-08

资源简介

RO7248824治疗安格尔曼综合征的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究

该数据集来自clinicaltrials.gov,收录一项针对安格尔曼综合征(AS)的I期、多中心、非随机、适应性、开放标签、多次递增、参与者内剂量递增研究,包含长期扩展(LTE)部分和可选开放标签扩展(OOE)部分。研究旨在评估RO7248824经鞘内注射(IT)给药在AS参与者中的安全性、耐受性、药代动力学(PK)和药效学(PD)。计划按两个年龄组设置两组关联的剂量递增队列:A1至A5组为年龄≥5至≤12岁的AS参与者(每组至少2名≤8岁),B1至B5组为年龄≥1至≤4岁的AS参与者,两组队列并行开展,且A1至A5组分别先于并门控对应的B1至B5组(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:安格尔曼综合征。这是一项I期、多中心、非随机、适应性、开放标签、多次递增、参与者内剂量递增研究,包含长期扩展(LTE)部分和可选开放标签扩展(OOE)部分。研究目的是评估RO7248824经鞘内注射(IT)给药在AS参与者中的安全性、耐受性、PK和PD。计划基于两个不同年龄组设置两组关联的剂量递增队列,即年龄≥5至≤12岁的AS参与者在A1至A5组(每组至少2名参与者≤8岁),以及年龄≥1至≤4岁的AS参与者在B1至B5组。两组队列将并行开展,每个A1至A5组先于并门控关联的B1至B5组(例如,A1先于B1)。

【主题与分类】

主题标签:Angelman Syndrome。本站分类:神经系统疾病/安格尔曼综合征。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT04428281

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    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:Angelman综合征。这是一项I期、多中心、非随机、适应性、开放标签、多次递增、参与者内、剂量递增研究,包含长期扩展(LTE)部分和可选开放标签扩展(OOE)部分。本研究旨在探讨通过鞘内(IT)给药RO7248824在AS参与者中的安全性、耐受性、药代动力学(PK)和药效动力学(PD)。计划基于两个不同年龄组开展两组相关联的剂量递增队列,即A1至A5队列中年龄≥5岁至≤12岁的AS参与者(每个队列中至少有2名参与者≤8岁),以及B1至B5队列中年龄≥1岁至≤4岁的AS参与者。这两组队列将平行进行,其中每个A1至A5队列均先于并作为相关联B1至B5队列的准入条件(例如,A1先于B1)。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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