GTX-102 治疗儿童安格尔曼综合征的安全性与耐受性研究
该数据集来源于 clinicaltrials.gov，聚焦儿童安格尔曼综合征（Angelman Syndrome）患者，收录 GTX-102 的 1/2 期开放标签、多剂量临床研究信息
基本信息
资源简介
GTX-102 治疗儿童安格尔曼综合征的安全性与耐受性研究
该数据集来源于 clinicaltrials.gov，聚焦儿童安格尔曼综合征（Angelman Syndrome）患者，收录 GTX-102 的 1/2 期开放标签、多剂量临床研究信息。研究评估 GTX-102 在儿童受试者中的安全性、耐受性以及血浆和脑脊液浓度，包含负荷期和维持期两个阶段。受试者可在维持期持续用药，直至 GTX-102 商业化上市、出现不可耐受毒性、监护人撤回同意、参加其他实验性研究或研究终止。该研究原由 GeneTX Biotherapeutics, LLC 发布，2022 年 7 月转移至 Ultragenyx。可用于神经系统疾病药物安全性、耐受性及药代动力学相关研究（来源 clinicaltrials.gov。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：安格尔曼综合征。这是一项 1/2 期、开放标签、多剂量研究，旨在评估 GTX-102 在儿童安格尔曼综合征（AS）受试者中的安全性、耐受性以及血浆和脑脊液浓度。该研究包括负荷期和随后的维持期。受试者可在研究的维持期继续使用 GTX-102，直至 GTX-102 商业化上市、出现不可耐受毒性、父母/法定监护人撤回同意、受试者参加另一项实验性研究或本研究终止。本研究此前由 GeneTX Biotherapeutics, LLC 发布，并于 2022 年 7 月转移至 Ultragenyx。
【主题与分类】
主题标签：Angelman Syndrome。本站分类：神经系统疾病/安格尔曼综合征。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04259281
下载信息
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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04259281
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pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：Angelman综合征。这是一项1/2期、开放标签、多剂量研究，旨在评估GTX-102在AS儿科受试者中的安全性、耐受性以及血浆和脑脊液浓度。该研究包括负荷期，随后是维持期。受试者可在研究的维持期继续使用GTX-102，直至GTX-102商业上市、出现不可耐受的毒性、父母/法定监护人撤回知情同意、受试者参加另一项实验性研究或本研究终止。本研究此前由GeneTX Biotherapeutics, LLC发布，并于2022年7月转移至Ultragenyx。
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